Inhibitoren Tavneos är på väg att godkännas i EU: ANCA-relaterad vaskulit!

ChemoCentryx meddelade nyligen att Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för humanläkemedel (CHMP) har utfärdat en positiv granskning som tyder på godkännande av Tavneos (avacopan), en oral selektiv komplement 5a-receptor (C5aR) Inhibitor, kombinerat med rituximab (rituximab) eller cyklofoshamidregim, för behandling av vuxna patienter med svår, aktiv granulomatisk polyangiit (GPA) eller mikroskopisk polyangit (GPA). GPA och MPA är de två huvudtyperna av antineutofil cytoplasmisk autoantikropp (ANCA) -relaterad vaskulit (även känd som ANCA vaskulit). Nu kommer CHMP:s yttranden att överlämnas till Europeiska kommissionen (EG) för granskning, som vanligtvis fattar ett slutligt prövningsbeslut inom två månader.

I september i år var Tavneos först med att få japanskt godkännande för behandling av ANCA vaskulit. I oktober i år godkändes Tavneos i USA: som ett adjuvansläkemedel, kombinerat med standardbehandlingar, används det hos vuxna patienter för att behandla allvarligt aktiv ANCA vaskulit (GPA och MPA). Det är värt att nämna att Tavneos är den första orala komplement 5a receptor (C5aR) hämmare godkänd av amerikanska FDA och det första läkemedlet som godkänts för behandling av ANCA-relaterad vaskulit på tio år.

ANCA vaskuliter är en sällsynt och allvarlig systemisk autoimmun sjukdom. Överdriven aktivering av komplementsystemet aktiverar ytterligare neutrofiler, vilket leder till inflammation och i slutändan förstör små blodkärl. Sjukdomen kan orsaka organskador och misslyckande. Njuren är huvudmålorganet, och det är ofta dödligt om det inte behandlas.

Dr. Thomas J. Schall, VD och koncernchef för ChemoCentryx, sa: "CHMP: s förslag att godkänna Tavneos är ett positivt steg mot vårt mål. Vårt mål är att göra Tavneos tillgängligt på viktiga marknader runt om i världen. Efter den senaste lanseringen i USA. Efter att ha fått regulatoriskt godkännande med Japan hoppas vi att patienter i Europa snart kommer att kunna få Tavneos-behandling."

Avacopan kemisk struktur

ANCA-associerad vaskulit är en förödande sjukdom, och nuvarande behandlingar leder ofta till allvarliga eller till och med dödliga biverkningar och minskar livräddande behandlingar. Godkännandet av Tavneos på marknaden kommer att ge ett välbehövligt nytt behandlingsalternativ och ge patienterna en ljusare framtid.

Tavneos regulatoriska godkännande baseras på data från den globala pivotala kliniska fas 3-studien ADVOCATE. Studien nådde de primära effektmåtten för eftergift av sjukdomen vid vecka 26 och ihållande eftergift vid vecka 52.

Uppgifterna visade att enligt Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) utvärdering, jämfört med prednisonbehandlingsgruppen, hade avacopanbehandlingsgruppen en statistisk fördel i sjukdomseftergift vid vecka 26 och ihållande eftergift vid vecka 52. I denna studie, jämfört med prednisonbehandlingsgruppen, minskade glukokortikooidtoxiciteten hos avacopanbehandlingsgruppen avsevärt, njurfunktionen förbättrades avsevärt och de hälsorelaterade livskvalitetsindikatorerna förbättrades också avsevärt.

Verkningsmekanism (CCX168)

Avacopan är en oral liten molekyl och en selektiv hämmare av komplement C5a-receptorn C5aR1. Genom att exakt blockera receptorn (C5aR) i det proinflammatoriska komplementsystemfragmentet C5a (C5aR) som finns på ytan av destruktiva inflammatoriska celler som neutrofiler, kan avacopan förhindra att dessa celler skadar förmågan hos C5a-aktivering, som är ANCA-blodkärlet De drivande faktorerna för inflammation. Avacopan behandling är utformad för att effektivt kontrollera den inflammatoriska vaskulit processen, förhindra återkommande, och minska risken för behandlingsrelaterade skador. Dessutom hämmar avacopan endast selektivt C5aR1 för att tillåta C5a I-vägen att fungera normalt genom C5L2-receptorn.

ChemoCentryx är ansvarig för upptäckten och utvecklingen av avacopan och har rätt att kommersialisera läkemedlet i USA. Vifor Pharma erhöll ensamrätt att kommersialisera avacopan på marknader utanför USA genom den njurhälsoallians som nåddes med ChemoCentryx.

För närvarande utvecklar ChemiCentryx också avacopan för behandling av patienter med C3 glomerulopathy (C3G) och hidradenitis suppurativa (HS). Tidigare har amerikanska FDA beviljat avacopan särläkemedelsbeteckningen för behandling av ANCA-relaterad vaskulit, C3G och atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS). I Europeiska unionen har EMA beviljat avacopan särläkemedelsbeteckningen för behandling av C3G och två typer av ANCA-vaskulit (GPA och MPA).