National Drug Administration (NMPA) accepterar ansökningar om två indikationer för förstklassig gastrointestinal stromtumör Precis Målriktad medicin Avapritinib

Den 23 april 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (nedan kallad 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot ;, Hong Kong Stock Exchange) kod: 2616) tillkännagav att National Drug Administration (NMPA) har accepterat gastrointestinala stromala tumörer (GIST) Ny ansökan om marknadsföring av läkemedel för det precisionsinriktade läkemedlet avapritinib, som täcker två indikationer, för inoperabel resektion av exon {{6 }} -mutationer (inklusive PDGFRA D 842 V-mutation) som bär trombocyt-härledda tillväxtfaktorreceptor-alfa (PDGFRA) Eller vuxna patienter med metastaserad GIST och vuxna patienter med fyra-linjes icke-kirurgisk eller metastatisk GIST. Avapritinib är en potent, mycket selektiv oral hämmare mot KIT- och PDGFRA-genmutationer under utveckling, utvecklad av företagspartnern Blueprint Medicines. Detta är också den första nya ansökan om läkemedelslistning som godkänts av NMPA av CStone Pharmaceuticals, vilket markerar ett viktigt steg i företagets 0010010 # 39; s kommersiella omvandling.

Cirka 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21 000) nyligen diagnostiserade GIST-patienter i Kina varje år [Zhou Yanbing. Aktuell status för diagnos och behandling av gastrointestinala stromala tumörer [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Cirka 90% av GIST-patienter är associerade med KIT- eller PDGFRA-genmutationer. I januari i år godkände FDA dess användning för behandling av vuxna patienter med PDGFRA exon 18 -mutationer som inte är kirurgiskt resekterbara eller metastatiska GIST, och blir den första och enda marknadsförda i USA för exakt behandling av PDGFRA exon 18 mutationer. Rikta mot läkemedel.

Dr. Jiang Ningjun, ordförande och VD för CStone Pharmaceuticals, sa: 0010010 quot; Bara tre månader efter att avapritinib godkändes av det amerikanska FDA har CStone Pharmaceuticals lämnat avapritinib 0010010 # 39; s nya läkemedelsmarknadsföringsapplikationer i Taiwan och Kina och hoppas kunna göra det snart. Ta med den här typen av förstklassiga precisionsinriktade läkemedel till avancerade GIST-patienter i Stora Kina. Eftersom företaget 0010010 # 39; s hastighet för kommersiell omvandling fortsätter att påskyndas kommer CStone Pharmaceuticals även att leverera många viktiga produkter i Kina. Nya läkemedelsapplikationer för flera indikationer. {{0 }} quot;

Professor Shen Lin, biträdande dekan vid Peking University Cancer Hospital, chef för avdelningen för gastroenterologi och huvudutredare för avapritinib i Kina, sa: 0010010 quot; Avapritinib är i avancerad GIST med PDGFRA exon 18 mutation och hos GIST-patienter med fjärde linjebehandling. Visar mycket god antitumoraktivitet och är säker och tolereras väl. På grund av den mycket begränsade nyttan hos patienter med befintliga terapier har dessa två typer av GIST-patienter mycket obehandlade behov. Som kliniker förväntar vi oss hopp om att avapritinib kommer att godkännas så snart som möjligt och bli ett nytt behandlingsalternativ för patienter med avancerad GIST. 0010010 quot;

I november 2019 tillkännagav CTOS årsmöte resultaten av den kliniska fas I-studien av NAVIGATOR på avapritinib i PDGFRA exon 18 -mutationer och patienter som fick fjärde raden GIST. Uppgifterna från och med november 16, 2018 visar:

1. 43 patienter med PDGFRA exon 1 8 mutation och 1 1 1 patienter med fjärde linjebehandling fick en initial dos avapritinib 300 mg eller 400 mg en gång dagligen, och effekten kan utvärderas.

2. Bland patienter med PDGFRA-exon 18 -mutation var ORR 86% (1 patient som skulle bekräftas), median varaktighet för remission (DOR) uppnåddes inte

3. Bland GIST-patienterna i fjärde linjen nådde ORR 22% (1 patient som skulle bekräftas), med en median DOR på 10. 2 månader.

Det är glädjande att de preliminära uppgifterna från Kinas fas I / II-överbryggningsstudie utförd av CStone Pharmaceuticals visar att säkerheten och farmakokinetiska egenskaperna hos patienter med avancerad GIST i Kina överensstämmer med NAVIGATOR globala studiedata och är väl tolererade.

Dr. Yang Jianxin, Chief Medical Officer of CStone Pharmaceuticals, sa: 0010010 quot; För närvarande är behandlingen av avancerad GIST i Kina främst den sekventiella användningen av tyrosinkinasinhibitorer (TKI). Effekten är mycket liten. Å andra sidan står de kinesiska fjärde linjernas GIST-patienter inför flera svårigheter såsom multipla läkemedelsresistensmutationer och brist på effektiva godkända terapier. Jag är mycket glad att se att de nuvarande övergångsstudiedata för avapritinib i Kina överensstämmer med resultaten från den globala studien NAVIGATOR Och ser fram emot dess tidiga fördel för mer avancerade GIST-patienter som behöver innovativa terapier. {{0} } quot;

CStone Pharmaceuticals har uppnått ett exklusivt samarbete och godkännande med Blueprint Medicines och erhållit det exklusiva godkännandet för utveckling och kommersialisering av många läkemedel inklusive avapritinib i Stora Kina. Blueprint Medicines förbehåller sig rätten att utveckla och kommersialisera relaterade läkemedel i andra delar av världen.

Om Avapritinib

Avapritinib är en KIT- och PDGFRA-mutantkinasinhibitor som är under utredning, potent och mycket selektiv. Det är en typ 1 kinaskonformationshämmare som används vid behandlingen av GIST och kan direkt binda till den aktiva kinaskonformationen av KIT- och PDGFRA-mutationer, vilket leder till aktivering av nedströms signalering. Avapritinib har bekräftat den hämmande effekten av KIT- och PDGFRA-mutationer i GIST. För närvarande orsakas den huvudsakliga läkemedelsresistensmekanismen för den godkända behandlingen i Stor-Kina av mutation av aktiveringsslingan. Avapritinib dämpar mutationer på denna plats, vilket resulterar i stark klinisk aktivitet.

Blueprint Medicines främjar utvecklingen av bredare kliniska program för avapritinib, inklusive GIST för multilinjeterapi, och avancerad, inert och rökande systemisk mastocytos (SM).

Avapritinib är en kinasinhibitor som godkänts av US FDA under produktnamnet AYVAKITTM för behandling av vuxna patienter med icke-kirurgiskt skuren eller metastatisk GIST som bär PDGFRA exon 18 mutation (inklusive PDGFRA D 842 V-mutation) .

Avapritinib har inte godkänts av det amerikanska FDA för behandling av andra indikationer, och har inte godkänts av TFDA, NMPA eller andra regionala hälsovårdsmyndigheter för några indikationer.