Storbritannien godkänner den tredje indikationen på Epidyolex: Behandling av tuberös skleros (TSC) relaterad epilepsi!

GW Pharma, ett dotterbolag till Jazz Pharmaceuticals, är världsledande inom forskning och utveckling av växtbaserade cannabinoidterapeutiska produkter. Det har åtagit sig att upptäcka, utveckla och kommersialisera nya terapeutiska läkemedel från cannabis. Nyligen meddelade GW Pharma att Läkemedel och hälsoprodukter Administration (MHRA) i Storbritannien har godkänt en ny indikation för Epidyolex (cannabidiol, CBD) orala flytande preparat: som en adjuvansbehandling för patienter ≥2 år. Anfall i samband med tuberös skleros syndrom (TSC).

MHRA-godkännande gäller England, Wales och Skottland. Det uppskattas att det finns 3700-11 000 TSC-patienter i Storbritannien. TSC kan orsaka upp till 85% av patienterna att utveckla epilepsi, och upp till 60% av dem svarar inte på standard antiepileptiska läkemedel. MHRA: s godkännande av Epidyolex TSC indikation är ett stort framsteg för TSC patientpopulationen i Storbritannien, av vilka många kommer att kunna dra nytta av denna nya terapi.

GW erhöll ursprungligen Epidylex godkännande för försäljning i Storbritannien i september 2019: för patienter ≥ 2 år, adjuvant behandling av anfall i samband med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) och Dravet syndrom (DS). Detta godkännande av TSC-indikation markerar det fjärde godkännandet av cannabinoidläkemedel för GW i Storbritannien.

I februari i år meddelade Jazz Pharma förvärvet av GW Pharma för 7,2 miljarder dollar. Detta är det största förvärvet inom cannabisindustrin hittills och ett viktigt drag för Jazz att komma in i cannabinoidläkemedelsområdet. Efter sammanslagningen kommer Jazz att bli ledande inom neurovetenskap.

Epidyolex/Epidiolex är det första växtbaserade cannabinoidläkemedlet som godkänts för behandling av epilepsi i USA och Europa. Läkemedlet är en oral, flytande förberedelse av cbd-extrakt med hög renhet. CBD är en icke-psykologisk ingrediens som härrör från hampaplantan och har en mängd farmakologiska effekter på nervsystemet. Ett stort antal studier har visat att CBD har uppenbara antiepileptiska och antikonvulsiva aktiviteter och har färre biverkningar än befintliga antiepileptiska läkemedel.

I USA har Epidiolex godkänts för 3 indikationer: för patienter ≥ 1 år, adjuvant behandling av anfall relaterade till LGS, DS och TSC. I Europa har Epidyolex också godkänts för 3 indikationer: (1) som adjuvansbehandling för patienter ≥2 år för behandling av anfall i samband med TSC; (2) som ett adjuvansläkemedel i kombination med klobazam, som används för patienter som ≥ 2 år för att behandla anfall relaterade till LGS och DS. I Förenta staterna och Europeiska unionen har Epidylex/Epidiolex beviljats särläkemedelsstatus för behandling av DS- och LGS- och TSC-relaterade beslag. Varje sjukdom är en sällsynt, allvarlig och barndom-inakten drog-eldfast typ av epilepsi.

TSC är en sällsynt och allvarlig genetisk sjukdom som uppstår under barndomen. Epilepsi är den vanligaste neurologiska funktionen i TSC. TSC kan orsaka epilepsi hos upp till 85% av patienterna, och så många som 60% av patienterna svarar inte på vanliga antiepileptika och är läkemedelsresistenta anfall. Det finns ett betydande behov av nya behandlingar för att hantera anfall i samband med TSC. Data från en klinisk fas III-studie visade att Epidiolex jämfört med placebo signifikant minskade TSC-relaterade eldfasta anfall (inklusive fokala och generaliserade) och förbättrade patientens övergripande tillstånd. Epidyolex/Epidiolex kommer att ge ett viktigt behandlingsalternativ för TSC-patientpopulationen.