Det amerikanska FDA godkände Ryplazim (plasminogen): Det första läkemedlet som behandlar plasmogenogenbrist!

Liminal BioSciences tillkännagav nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) för behandling av patienter med typ 1 plasminogenbrist (hypoplasminogenemi). Det är värt att nämna att Ryplazim är det första läkemedlet som godkänts av FDA för att behandla plasminogenbrist. Detta är en sällsynt genetisk sjukdom som kan skada normal vävnad och organfunktion och kan orsaka blindhet.

Samtidigt som Ryplazim godkändes utfärdade FDA också en sällsynt granskningskupong (PRV) för Liminal BioSciences för att belöna företaget för dess enastående bidrag till utvecklingen av nya läkemedel för sällsynta sjukdomar. Kupongen kan lösas in för prioriterad granskning av eventuella nya läkemedelsansökningar och kan säljas eller överföras.

Bruce Pritchard, VD för Liminal BioSciences, sa:" Detta godkännande är en viktig milstolpe för Liminal, patienter, vårdgivare och läkare. Vi är mycket nöjda med att Ryplazim kommer att tillhandahålla tjänster till patienter med medfödd plasminogenbrist i USA. Behandling. Den mottagna prioriterade kupongen (PRV) för sällsynta barnsjukdomar har också potential att förse Liminal med outspädda kontanter för att stödja våra fortsatta ansträngningar att utveckla och utöka vår strategi för forskning och utveckling av små molekyler."

Plasminogenbrist är ett sällsynt multisystem och genetisk sjukdom som har en djupgående inverkan på patienternas hälsa och livskvalitet. Hos alla patienter med plasminogenbrist minskar plasmanivåerna plasmanogen signifikant.

Plasminogen är ett naturligt förekommande protein som syntetiseras av levern och cirkulerar i blodet. Aktiverat plasminogen, plasmin, är den grundläggande komponenten i det fibrinolytiska systemet och huvudenzymet som löser upp tromben och tar bort extravaserat fibrin. Därför är plasminogen viktigt vid sårläkning, cellmigrering, vävnadsomvandling, angiogenes och embryogenes. Plasminogenbrist leder till ackumulering av fibrin, vilket leder till utveckling av lesioner, vilket försämrar normal vävnad och organfunktion. När dessa skador påverkar ögat kan det leda till blindhet.

Den aktiva ingrediensen i Ryplazim är plasminogen, som extraheras och renas från human plasma. Ryplazim-behandling hjälper till att öka plasmanogennivåerna i plasma, tillfälligt korrigera plasminogenbrist, minska eller eliminera sjukdom.

Plasminogen aktiveringsväg (bildkälla: GeneReviews)

Effekten av Ryplazim hos pediatriska och vuxna patienter med plasminogenbrist typ 1 bekräftades i en öppen klinisk studie med en arm. Studien registrerade 15 patienter vars plasminogenaktivitetsnivå vid baslinjen var mellan< 5%="" till="" 45%="" av="" de="" normala="" värdena.="" alla="" patienter="" fick="" en="" ryplazim-dos="" på="" 6,6="" mg="" kg,="" en="" gång="" var="" 2-4="" dagar,="" och="" fortsatte="" behandlingen="" i="" 48="" veckor,="" så="" att="" deras="" plasmogenogenaktivitetsnivå="" var="" minst="" 10%="" högre="" än="" baslinjen="" och="" sjukdomen="" behandlades.="" kliniska="">

Effekten baseras på den totala kliniska framgångsgraden efter 48 veckor, definierad som 50% av patienterna med synliga eller andra mätbara osynliga lesioner, med minst 50% förbättring av antal / storlek eller funktionell påverkan av lesioner från baslinjen. Resultaten visade att alla patienter som hade lesioner vid basundersökningen förbättrade antalet eller storleken på lesionerna med minst 50%. I denna studie tolererades Ryplazim väl.

Godkännandet av Ryplazim för marknadsföring markerar en viktig vändpunkt, vilket ger patienterna typ 1 plasminogenbrist med den första och välbehövliga behandlingen och ger patienter och familjer ett nytt alternativ för att hjälpa till att kontrollera symtomen på sjukdomen.