Chi-Meds HMPL-523 ingår i kategorin genombrottsterapi

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) meddelade nyligen att Center for Drug Evaluation (CDE) vid National Medical Products Administration (NMPA) har inkluderat HMPL-523 som ett genombrottsbehandlingsläkemedel för behandling av kroniska patogener som har fått minst en tidigare behandling. Vuxna patienter med immun trombocytopeni (ITP). HMPL-523 är en ny oral mjälte tyrosinkinas (Syk) hämmare. ITP är en autoimmun blödningssjukdom som orsakar allvarlig blödning och har en betydande och mångfacetterad inverkan på patienternas hälsa och livskvalitet.

Den statliga livsmedels- och läkemedelsförvaltningens genombrottsläkemedel omfattar innovativa läkemedel som används för att förebygga och behandla allvarliga livshotande sjukdomar och som inte har några effektiva förebyggande och behandlingsmetoder eller har uppenbara kliniska fördelar jämfört med befintliga behandlingsmetoder. För sorter som ingår i genombrottsterapiläkemedel kan ansökningar om villkorat godkännande och ansökningar om prioriterad granskning och godkännande lämnas in när nya ansökningar om läkemedelsmarknadsföring lämnas in.

Införandet av HMPL-523 som genombrottsterapi baseras på stöd av fas 1b-studiedata. Relevanta data presenterades som en muntlig presentation vid det 63:e american society of hematology (ASH) årsmötet i december 2021: Från och med dataavbrottsdatumet den 30 september 2021 hade totalt 34 patienter randomiserats till HMPL-523 I behandlingsgruppen tilldelades 11 patienter placebogruppen. Av dessa svarade 11 (68, 8%) av de 16 patienter som randomiserades till att få den rekommenderade dosen på 300 mg en gång dagligen av HMPL- 523 i en klinisk fas 2-studie (RP2D) under den dubbelblinda perioden under studiens första 8 veckor. Däremot svarade endast 1 (9, 1%) av de 11 patienter som randomiserades för att få placebo. Under en efterföljande 16-veckors öppen period svarade en annan patient initialt att få RP2D HMPL-523.

Fyra patienter som slumpmässigt tilldelades placebo gick över för att få RP2D HMPL- 523 efter den första 8- veckors dubbelblinda perioden, och alla 4 patienter svarade. Under studiens två faser svarade 16 av 20 patienter (80%) och 8 (40%) fick varaktiga svar. [Svaret definierades som minst ett trombocytantal ≥50 × 10E9/L. Varaktigt svar definierades som trombocytantal ≥50 × 10E9/L vid minst 4 av de senaste 6 besöken.

ITP är en autoimmun sjukdom som kännetecknas av immun förstörelse av trombocyter och minskad trombocyt produktion. Patienter kan uppvisa hud petekier, purpura och gastrointestinala och/eller urinhinnan slemhinnan blödning. ITP är också förknippat med trötthet (rapporteras hos upp till 39% av vuxna med ITP) och försämrad livskvalitet (inklusive aspekter av emotionell, funktionell och reproduktiv hälsa, liksom arbete eller socialt liv). Incidensen av primär ITP hos vuxna uppskattas till 3,3 per 100 000 vuxna per år, och prevalensen är 9,5 per 100 000 vuxna.

HMPL-523 är en ny, mycket selektiv, potent liten molekylhämmare, oralt administrerad, riktad mot mjälte tyrosinkinas (Syk). Som ett nyckelprotein i B-cellens signalväg är Syk ett moget terapeutiskt mål för olika subtyper av B-cellslymfom och autoimmuna sjukdomar. Chi-Med har för närvarande alla rättigheter till HMPL-523 över hela världen.

Eftersom trombocyt förstörelse av ITP är relaterad till Syk-reglerad fagocytos av trombocyter bundna till Fcγ-receptorer, Syk-hämmare kan vara en lovande ITP-terapi.