FDA godkänner Fintepla

Den 27 juni godkände FDA Zogenix flöjt amfetamin oral lösning Fintepla (tidigare ZX008) för Dravet syndrom över 2 år. Detta godkännande baseras på resultaten av två dubbelblinda kontrollerade studier. Fintepla minskar antalet spasticiteter per månad med 50-60% jämfört med placebo på standardbehandlingsbakgrunden, och graden av epilepsireduktion med minst 50% är också betydligt högre än för placebo. Även kliniska prövningar av totalt mer än 700 personer inte fann att denna dos av Fintepla orsakade någon kardiotoxicitet, men på grund av Fen-Phen fall idag, detta godkännande har två svarta hjärtklaff sjukdom (VHD) och pulmonell hypertoni (PAH) Rutan varnar för att produkten måste säljas genom REMS-systemet. Fintepla har tidigare fått FDA prioritet godkännande och särläkemedel kvalifikationer. Idag ZGNX först fick godkännande för Fintepla att stiga med 24%, men då investerarnas oro för den svarta lådan varning orsakade ZGNX att glida under 13% för att stänga.

Analys av läkemedelskälla

Dravets sjukdom är en sällsynt svår epilepsi med en uppskattad incidens på 1 i 20.000 till 20.000. De flesta av denna sjukdom orsakas av inaktivering mutationen av en gen som kallas SCN1A (kodning en jonkanal), men det finns inga läkemedel för att ändra sjukdomen för detta mål, och de läkemedel som har marknadsförts i princip kontroll symtom. GW Pharma lanserade en cannabisdiol (CBD) förberedelse året innan. Salvias postpartum depression läkemedel, neurosteroid hormonet Zulresso, har också testats i denna sjukdom, och Fintepla är en 5HT receptoragonist. Uppenbarligen dessa läkemedel är inte relaterade till SCN1A.

Fintepla är en av komponenterna i Fen-Phen, amfetamin, detta läkemedel har orsakat stora förluster för överviktiga patienter och den ursprungliga tillverkaren Wyeth. En annan rättegång, liknande drogen Medlare, pågår fortfarande. Förra året anklagades det franska läkemedelsföretaget Servier för att ha överbefrämjande drogen. Det finns många exempel på tillbakadragande av droger från marknaden, och den mest kända är reaktionsstoppet. Drogen som orsakade mer än 10.000 säl baby tragedier blev senare ett effektivt läkemedel för multipelt myelom. Dess enkla derivat Revlimid är nu kungen av små molekylläkemedel. En annan analog, Pomalyst, godkändes för Kaposis sarkom förra månaden. . COX2-hämmaren Wanluo, som en gång skadade både Mercks ekonomi och rykte, förväntas också återvända till floderna och sjöarna nyligen, och är avsedd att användas för hemofil artropati orsakad av ledtrafikstockningar hos patienter med blödarsjuka.

Dravets sjukdom är en sällsynt svår epilepsi med en uppskattad incidens på 1 i 20.000 till 20.000. De flesta av denna sjukdom orsakas av inaktivering mutationen av en gen som kallas SCN1A (kodning en jonkanal), men det finns inga läkemedel för att ändra sjukdomen för detta mål, och de läkemedel som har marknadsförts i princip kontroll symtom. GW Pharma lanserade en cannabisdiol (CBD) förberedelse året innan. Salvias postpartum depression läkemedel, neurosteroid hormonet Zulresso, har också testats i denna sjukdom, och Fintepla är en 5HT receptoragonist. Uppenbarligen dessa läkemedel är inte relaterade till SCN1A. Fintepla är en av komponenterna i Fen-Phen, amfetamin, detta läkemedel har orsakat stora förluster för överviktiga patienter och den ursprungliga tillverkaren Wyeth. En annan rättegång, liknande drogen Medlare, pågår fortfarande. Förra året anklagades det franska läkemedelsföretaget Servier för att ha överbefrämjande drogen. Det finns många exempel på tillbakadragande av droger från marknaden, och den mest kända är reaktionsstoppet. Drogen som orsakade mer än 10.000 säl baby tragedier blev senare ett effektivt läkemedel för multipelt myelom. Dess enkla derivat Revlimid är nu kungen av små molekylläkemedel. En annan analog, Pomalyst, godkändes för Kaposis sarkom förra månaden. . COX2-hämmaren Wanluo, som en gång skadade både Mercks ekonomi och rykte, förväntas också återvända till floderna och sjöarna nyligen, och är avsedd att användas för hemofil artropati orsakad av ledtrafikstockningar hos patienter med blödarsjuka. Igår nämndes det att felaktig användning eller otillräcklig optimering av det första läkemedlet kommer att ha en negativ inverkan på hela mekanismen. Noteringen av Fintepla kan göra säkrare 5HT receptoragonister ägna mer uppmärksamhet åt behandling av denna allvarliga sjukdom. Amfetamin, en säkrare analog Belviq, marknadsförs som en viktminskning drog, men det såldes först till Eisai på grund av dålig försäljning. I år ombads att dra sig tillbaka från marknaden på grund av tumörrisk. Även om Belviq visade en låg nivå av tumör risk genom retrospektiv analys, är det definitivt bättre än Fintepla. Om dosen också minskas, det kan vara effektivt för epilepsi. Säkerheten bör vara dominerande.

Off-label användning av fluamfetamin före händelsen och karakterisering utvärdering i zebrafisk senare spelat en viktig roll i sitt korrekta namn, men en viktig anledning är att Dravets sjukdom är allvarligare än viktminskning och kan tolerera vissa biverkningar. Om något läkemedel är värt att använda är mer riskabelt och mer fördelaktigt. ICU:s akutmedicin och diabetes med mer än ett dussin typer av läkemedel har helt andra säkerhetskrav. Uppkomsten av Dravet patienter är tidigt (ungefär ett år gammal), ofta och smärtsamt, allvarligt kan orsaka dödsfall. Dessutom har de allra flesta patienter avsevärt bromsat sin intellektuella utveckling efter att ha startat epilepsi, vilket är en enorm börda. Förra året godkändes Johnson & Johnsons K pulverpreparat Spravato för svår depression. Dessa läkemedel som har orsakat stor skada för patienter kan återuppfinnas. Det visar att oavsett om det är en magisk drog som metformin eller en tagg som fenfluramin, det tar lång tid och hård forskning för att hitta den bästa användningen av en produkt. Om forskningen är tillräcklig, kan gränsen mellan droger och droger inte vara så stor som man föreställt sig.