Gilead Hepcludex (bulevirtide) ansökte om notering i USA och har godkänts i EU!

Gilead Sciences meddelade nyligen att de har lämnat in en ansökan om licens för biologiska produkter (BLA) för Hepcludex (bulevirtide) till US Food and Drug Administration (FDA), som är ett potentiellt första antiviralt läkemedel för vuxna patienter med kompenserad leversjukdom som behandlas för kroniska infektion med hepatit D-virus (HDV).

Om det godkänns kommer Hepcludex att bli den första läkemedelsregimen i USA för behandling av HDV-infektion hos vuxna patienter med kompensatorisk leversjukdom. I den Europeiska Unionen har Hepcludex erhållit villkorligt godkännande för marknadsföring i augusti 2020. Läkemedlet är den första läkemedelsregimen i Europa för behandling av HDV-infektion hos vuxna patienter med kompensatorisk leversjukdom.

I december 2020 tillkännagav Gilead förvärvet av MYR GmbH och inkluderade Hepcludex i väskan. I förvärvet betalade Gilead 1,15 miljarder euro kontant. Om Hepcludex godkänns av amerikanska FDA kommer Gilead att betala en milstolpsbetalning på 300 miljoner euro.

Tidigare har Hepcludex erhållit Orphan Drug Designation (ODD) för behandling av HDV-infektioner utfärdat av European Medicines Agency (EMA) och US Food and Drug Administration (FDA). Dessutom har Hepcludex även beviljats ​​prioriterad läkemedelsdesignering (PRIME) av EMA och banbrytande läkemedelsbeteckning (BTD) av FDA. PRIME-projektet liknar BTD-projektet och syftar till att påskynda granskningen av nyckelläkemedel inom området medicinsk brist och gynna patienter så snart som möjligt. För att ett läkemedel ska bli certifierat som PRIME eller BTD måste det finnas preliminära kliniska bevis för att läkemedlet har ett betydande sjukdomstillstånd i termer av kliniskt signifikanta effektmått jämfört med befintliga terapeutiska läkemedel.

Hepcludex representerar den mest avancerade kliniska behandlingen för hepatit D (hepatit D). Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är bulevirtid, som är en förstklassig virusinträdeshämmare utvecklad för att behandla kroniska hepatit B-virus (HBV) och hepatit D-virus (HDV) infektioner. Läkemedlet kan hämma HBV/HDV-receptorn NTCP på ytan av leverceller och förhindra infektion av regenerativa celler och spridning av virus i levern.

Hepcludex verkningsmekanism

Denna BLA-inlämning är baserad på resultaten från de avslutade och pågående kliniska fas 2-studierna (MYR202 och MYR203) och den pågående fas 3-studien MYR301. Data stöder effektiviteten och säkerheten av Hepcludex (2 mg, en gång om dagen) i 24 veckor, vilket visar att Hepcludex signifikant minskar viremi och förbättrar leverfunktionen under behandlingsperioden, och samtidigt har god tolerabilitet och säkerhet.

Interimsresultaten av fas 3 MYR301-studien visade att efter 24 veckors behandling uppnådde 36,7 % av de HDV-infekterade patienterna i behandlingsgruppen bulevirtide 2 mg virologiska och biokemiska svar och 28 % i behandlingsgruppen bulevirtid 10 mg, och inget antiviralt läkemedel. behandling accepterades endast för observation. Patientgruppen är 0 %. Jämfört med observation har bulevirtid 2 mg behandling under 24 veckor en statistiskt signifikant effekt (p<0,001). jämfört="" med="" observationsgruppen="" (5,9="" %),="" i="" gruppen="" bulevirtid="" 2="" mg,="" minskade="" och="" normaliserades="" alaninaminotransferas="" (alt)="" snabbt="" hos="">50 % av HDV-infekterade personer. Dessa resultat förstärker effekten av bulevirtid som observerades i den avslutade fas 2-studien av HDV-behandling.

Baserat på dessa interimsresultat överensstämmer säkerheten med bulevirtid under 24 veckors behandling med tidigare avslutade kliniska studier. Inga allvarliga biverkningar relaterade till bulevirtid, symtomatisk förhöjning av gallsalter eller biverkningar som leder till utsättning av behandlingen har rapporterats. De vanligaste biverkningarna som observerades var förhöjda gallsaltnivåer i blodet (som kan påverka mer än 1/10 av patienterna), reaktioner på injektionsstället (som kan påverka upp till 1/10 av patienterna) och försämring av leversjukdom efter att bulevirtid har stoppats (vilket kan påverka upp till 1/10 av patienterna).