Novartis Kymriahs tredje indikation granskas i USA och Europa

Novartis meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) och European Medicines Agency (EMA) har godkänt den kompletterande licensansökan för biologiska produkter (sBLA) och klass II-ändringarna för CD19 CAR-T-cellterapin Kymriah (tisagenlecleucel): För behandling av vuxna patienter med recidiverande eller refraktärt follikulärt lymfom (r/r FL) som tidigare har fått minst 2 behandlingar. FDA har beviljat prioriterad granskning till sBLA.

Tidigare har FDA beviljat Kymriah beteckningen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) för behandling av r/r FL; Europeiska kommissionen (EC) har beviljat Kymriah Orphan Drug Designation (ODD) för behandling av FL. Om det godkänns kommer Kymriah att tillhandahålla ett viktigt behandlingsalternativ för patienter med r/r FL. Samtidigt kommer r/r FL också att bli Kymriah's tredje indikation för B-cellsmaligniteter.

Kymriah är en CD19-riktad genetiskt modifierad autolog T-cells immuncellsterapi. Till skillnad från konventionella småmolekylära eller biologiska terapier är CAR-T-cellterapi en levande T-cellsterapiprodukt. Principen för Kymriah är att genetiskt modifiera patientens T-celler för att uttrycka en chimär antigenreceptor (CAR) utformad för att rikta in sig på antigenet CD19, vilket är ett antigenprotein som uttrycks på ytan av en mängd olika blodtumörceller, inklusive B-celler lymfom och leukemiceller.

Kymriah är den första CAR-T-cellterapi som godkänts av amerikanska FDA. Det finns för närvarande på marknaden i 30 länder och har mer än 345 certifierade behandlingscenter. Kymriah är en engångsbehandling utformad för att stärka patientens's immunförsvar för att bekämpa cancer. För närvarande inkluderar Kymriah's godkända indikationer: (1) behandling av återfallande eller refraktär akut lymfatisk leukemi (r/r ALL) barn och unga vuxna (ålder till 25 år); (2) behandling av recidiverande eller refraktär akut lymfoblastisk leukemi (r/r ALL) Vuxna patienter med diffust stort B-cellslymfom (r/r DLBCL).

Denna nya indikationsapplikation är baserad på positiva data från nyckelstudien i fas 2 ELARA. Detta är en enarmad, multicenter, öppen fas 2-studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Kymriah vid behandling av vuxna patienter med R/R FL. Data visar att studien observerade en stark svarsfrekvens hos r/r FL-patienter som tidigare hade fått flera behandlingar (median: 4 [intervall: 2-13]): en fullständig svarsfrekvens (CR) på 66 %, det totala svaret rate (ORR) nådde 86%. Säkerheten är mycket viktig. Under de första 8 veckorna efter infusionen hade inga patienter Kymriah-relaterat grad 3 eller högre cytokinfrisättningssyndrom (CRS). Studiedata tillkännagavs tidigare i år vid 2021 års virtuella möte för American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Jeff Legos, Executive Vice President och Global Head of Oncology and Hematology Development, Novartis, sa: "Detta är en viktig milstolpe i vårt uppdrag att tillhandahålla Kymriah för vuxna patienter med återfall eller refraktärt follikulärt lymfom. Att erhålla särläkemedelskvalifikationer från EC och FDA:s prioriterade granskning belyser de betydande otillfredsställda behoven och brådskan hos dessa patienter. Kymriah har visat imponerande resultat i ELARA-studien, och vi hoppas att vi kan ge en unik och potentiellt slutgiltig behandling. Minimera bördan."