Protalix / Caseys långverkande α-galaktosidas En produkt pegunigalsidas alfa har granskats av amerikanska FDA för prioritet!

Protalix BioTherapeutics är ett biofarmaceutiskt företag som ägnar sig åt utveckling, produktion och kommersialisering av rekombinanta terapeutiska proteiner som produceras av dess proprietära ProCellEx® växtcellproteinuttryckningssystem. Nyligen meddelade företaget och dess partner Chiesi Global Rare Diseases, ett dotterbolag till Chiesi Group, gemensamt att den amerikanska livsmedels- och läkemedelsadministrationen (FDA) har accepterat pegunigalsidas alfa (PRX-102)' s ansökan om biologisk produktlicensiering (BLA) ) och prioriterad granskning beviljades. Läkemedlet är ett långverkande, rekombinant, pegylerat, tvärbundet a-galaktosidas A för behandling av vuxna patienter med Fabrys sjukdom. I januari 2018 har FDA beviljat pegunigalsidas alfa Fast Track Status (FTD).

BLA lämnades in genom FDA: s påskyndade godkännandeprocess och FDA har utsett PDUFA: s målåtgärdsdatum till 27 januari 2021. FDA uppgav att man för närvarande inte planerar att sammankalla ett rådgivande kommittémöte till diskutera ansökan.

Denna BLA-inlämning innehåller en komplett uppsättning data från preklinisk, klinisk och tillverkande, inklusive den avslutade kliniska fas I / II-studien av pegunigalsidas alfa, relaterade expansionsstudier efter den kliniska fas I / II-studien och fas III BRIDGE-konverteringsstudie Interimskliniska data , pågående utvärdering av pegunigalsidas alfa-behandlingsstudier med 1 mg / kg varannan vecka.

Fabrys sjukdom är en X-kopplad ärftlig sjukdom där den defekta genen är belägen på den långa armen av X-kromosomen. Sjukdomen beror på en defekt i a-galaktosidasgenen, vilket resulterar i en defekt i aktiviteten av a-Galaktosidas i lysosomen, vilket resulterar i ett fett som kallas globotriaosylceramid (Gb3) Ämnen fortsätter att ackumuleras på blodkärlens väggar hela tiden kroppen.

Fabrys sjukdom är en sällsynt sjukdom som drabbar en person av 40000-60 000. Patienten har en defekt i α-galaktosidas, som vanligtvis är ansvarig för nedbrytningen av Gb3. Den onormala ackumuleringen av Gb3 ökar med tiden. Därför ackumuleras Gb3 huvudsakligen i blod- och blodkärlens väggar. De slutliga konsekvenserna av Gb3-deponering inkluderar smärta och perifer sensorisk försämring, för organsvikt, särskilt njurarna, men också hjärtat och cerebrovaskulärt system.

Pegunigalsidas alfa (PRX-102) är en kemiskt modifierad stabil version av rekombinant α-galaktosidas-A-enzym uttryckt i växtcellodling. Proteinsubenheterna är kemiskt tvärbundna med kort PEG för kovalent bindning för att bilda molekyler med unika farmakokinetiska parametrar. I kliniska studier är den cirkulerande halveringstiden för pegunigalsidas alfa cirka 80 timmar. Utvecklingen av pegunigalsidas alfa syftar till att tillgodose de fortsatt ouppfyllda kliniska behoven hos Fabry-patientpopulationen.

Protalix fokuserar på utveckling och kommersialisering av rekombinanta terapeutiska proteiner genom dess proprietära växtcelluttryckningssystem ProCellEx®. Protalix är det första företaget som godkänns av den amerikanska livsmedels- och läkemedelsadministrationen (FDA) för att producera protein genom ett växtcellsuspensionssystem. Protalix' s unika uttryckssystem representerar ett nytt sätt att utveckla rekombinanta proteiner i industriell skala.

Företagets första produkt, taliglucerase alfa (Elelyso), godkändes av amerikanska FDA i maj 2012 och godkändes därefter av tillsynsmyndigheter i andra länder som en långvarig enzymersättningsterapi (ERT). För behandling av vuxna och barn med Gauchers sjukdom typ 1. Protalix har beviljat Pfizer de globala utvecklings- och kommersialiseringsrättigheterna för taliglucerase alfa och Protalix förbehåller sig alla rättigheter i Brasilien.

För närvarande inkluderar Protalix pipeline egna versioner av rekombinanta terapeutiska proteiner för den befintliga läkemedelsmarknaden, inklusive: (1) pegunigalsidas alfa, en förbättrad version av rekombinant humant a-galaktosidas, som används för att behandla Fabrys sjukdom; (2)) OPRX-106, en oral oral antiinflammatorisk behandling för behandling av Fabrys sjukdom; (3) alidornas alfa, behandlingen av cystisk fibros; (4) PRX-115, en rekombinant polyeten två uttryckt i växtceller Alkoholiskt enzym, behandla gikt. Protalix och Chiesi samarbetar för att utveckla och kommersialisera pegunigalsidas alfa i USA och utanför USA.