Spanien utvecklade framgångsrikt en ny typ av nanomedicin för behandling av Fabrys sjukdom

Nyligen har forskare från Barcelona Institute of Material Science (ICMAB-CSIC) under det spanska högsta forskningsrådet (CSIC) framgångsrikt utvecklat ett nytt läkemedel för behandling av Fabry.

Fabrys sjukdom är en sällsynt sjukdom, en ärftlig lysosomal lagringssjukdom orsakad av mutationer i GLA-genen som kodar för α-galaktosidas A (α-Gal A). Sjukdomen kan orsaka kardiovaskulära och cerebrovaskulära komplikationer och njursvikt samt svåra smärtsepisoder. Enligt statistiken lider 2,6 personer per 10 000 personer i EU-länder av Fabrys sjukdom.

Det nano-läkemedel som utvecklats av Xixin heter" nanoGLA". Studier har visat att det nya läkemedlet har bättre klinisk effekt än den enzymersättningsterapi som för närvarande är godkänd för att behandla Fabrys sjukdom. Samtidigt har det också fördelarna med lägre kostnad och förbättrad livskvalitet för patienter.

Läkemedlet är forskningsresultatet av" Smart4Fabry" projekt som lanserades 2017 i Europa. Forskningen och utvecklingen av projektet finansierades med 5,8 miljoner euro från Europeiska unionens' s" Horizon 2020" program. För närvarande har läkemedlet godkänts av Orphan Drug Products Committee (COMP) från Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).