STM: Genetisk modifiering av stamceller kan förbättra diabetes

Enligt en färsk studie använde forskare celler som extraherats från huden hos en patient med sällsynta insulinberoende diabetes mellitus (Wolframs syndrom) för att inducera pluripotenta stamceller och omvandla dem till insulinutsöndrande celler. Redigeringsverktyget CRISPR-Cas9 korrigerar de genetiska defekter som orsakar syndromet. De implanterade sedan dessa celler i möss och botade mössens diabetes.

Denna forskning från forskare vid University of Washington School of Medicine i St Louis tyder på att CRISPR-Cas9 tekniken kan fungera som ett kraftfullt vapen för behandling av diabetes, särskilt diabetes som orsakas av en enda genmutation. Studien publicerades online i tidskriften Science Translational Medicine den 22 april.

(Bildkälla: Www.pixabay.com)

Patienter med Wolframs syndrom utvecklar diabetes under barndomen eller tonåren, och kräver snabbt insulinersättningsbehandling, vilket kräver flera injektioner av insulin dagligen. De flesta patienter upplever syn- och balansproblem och andra problem. Hos många patienter kan syndromet leda till tidig död.

"Detta är första gången som CRISPR har använts för att reparera diabetes som orsakas av en genetisk defekt," säger co-utredare Dr Jeffrey R. Millman, en biträdande professor i medicin och medicinsk teknik vid University of Washington.

Wolframs syndrom orsakas av mutationer i en enda gen, så forskarna hoppas kunna förstå att genom att kombinera stamcellsteknik med CRISPR kan diabetes orsakad av mutationer korrigeras.

För några år sedan upptäckte Millman och kollegor hur man omvandlar mänskliga stamceller till betaceller i bukspottskörteln. Forskarna har utvecklat en ny teknik som mer effektivt kan omvandla mänskliga stamceller till betaceller, vilket har en ganska god effekt när det gäller att kontrollera blodsocker.

I denna studie tog de ytterligare åtgärder för att extrahera dessa celler från patienter och använda CRISPR-Cas9 genredigeringsverktyg på dessa celler för att korrigera de genetiska mutationer som orsakade Wolframs syndrom (WFS1). Forskarna jämförde sedan dessa genredigerade celler med insulinutsöndrande betaceller från samma parti stamceller som inte hade redigerats med CRISPR.

Författaren implanterade CRISPR-redigerade celler i möss med diabetes genom subkutan implantation. Resultaten visade att diabetes snabbt försvann, och djurets blodsockernivåer förblev normala under de sex månaderna av övervakning. Inom räckhåll. Däremot hade möss som fick oredigerade betaceller fortfarande diabetes.

I framtiden kan användning av CRISPR för att korrigera vissa mutationer i betaceller hjälpa dem med diabetes som orsakas av flera genetiska och miljömässiga faktorer. "Vi är glada att vi kan kombinera dessa två tekniker och använda CRISPR för att korrigera genetiska defekter," Millman sa. "I själva verket fann vi att de korrigerade betacellerna inte skiljer sig från de som härrör från stamceller från friska människor utan diabetes."

Forskarna sade att i framtiden, processen att göra β-celler från stamceller bör bli lättare. Till exempel har forskare utvecklat mindre invasiva metoder för att göra inducerade pluripotenta stamceller från blodet- de arbetar med att utveckla stamceller från urinprov. (från Bioon.com)