Det amerikanska FDA godkände de första cysteamin ögondropparna Cystadrops: behandling av cystineosis okulära manifestationer

Recordati sällsynta sjukdomar meddelade nyligen att amerikanska livsmedels- och läkemedelsadministrationen (FDA) har godkänt Cystadrops (cysteamin ögondroppar, 0,37%). Cystadrops är ett nytt trögflytande ögondroppar som kan tömma cystinkristallavlagringar i hornhinnan hos patienter med cystinos.

Cystadrops kan avsevärt minska avsättningen av cystinkristaller i hornhinnan. Det är den första och enda FDA-godkända cysteamin ögondroppen, administrerad 4 gånger om dagen. Cystinförvaringssjukdom är en sällsynt medfödd sjukdom som gör att cystinkristaller ackumuleras i hela kroppen, vilket orsakar omfattande vävnads- och organskador och har stor inverkan på ögonen.

Recordatis VD Andrea sa: ”Cystinlagringssjukdomspatienter och deras vårdgivare måste hantera flera läkemedel varje dag. För att minska deras dagliga börda har Recordati åtagit sig att utveckla en ny viskös ögondroppsformulering för behandling av hornhinnecystinkristaller. Vi är mycket glada över att få Cystadrops till amerikanska patienter. Detta är den första cysteamin ögondroppsformeln som godkänts av amerikanska FDA. Det används faktiskt fyra gånger om dagen för att minska hornhinnekristaller."

Clinton Moore, ordförande för Cystinosis Research Network, sa:" Cystinos är en komplex sjukdom. Tidig upptäckt och snabb behandling är avgörande för att bromsa utvecklingen och utvecklingen av symtomen. Tidigare Under de senaste decennierna har förbättringar av behandlingen av cystinlagringssjukdom lett till en ökad förväntad livslängd. Trots dessa framsteg är de okulära manifestationerna av denna sjukdom en ständig kamp för patienter. Patienter med acidos är känsliga för ljus, obehag och smärta i ögonen. De bär ofta solglasögon även inomhus och försöker hålla jämna steg med dagliga aktiviteter som skola och arbete."

Cystadrops är en viskös eller viskös cystinutarmande oftalmisk lösning som används för att behandla korneal cystinkristallavsättning hos vuxna och barn med cystinlagringssjukdom. Cystinförvaringssjukdom är en komplex och sällsynt sjukdom som kräver att patienter och vårdgivare använder en mängd olika läkemedel varje dag. Cystadrops är den första och enda FDA-godkända cysteamin ögondroppsberedningen, som används 4 gånger om dagen när den är vaken. Cystadrops kan förvaras i rumstemperatur i upp till 7 dagar efter öppnandet.

FDA&# 39: s godkännande av Cystadrops stöds av data från två kliniska prövningar. Patienter i båda kliniska prövningarna fick Cystadrops med en medianfrekvens på 4 gånger om dagen.

—— I en fas 3 öppen, randomiserad, kontrollerad, tvåarmig multicenterstudie fanns det 15 patienter i Cystadrops-gruppen. In vivo konfokalmikroskopi (IVCM) användes för att utvärdera minskningen av hornhinnans cystinkristalldensitet. Data visade att i Cystadrops-gruppen minskade den totala IVCM-poängen för alla hornhinneskikt med 40% från baslinjen till den 90: e behandlingsdagen.

—— I den fas 1 / 2a öppna kliniska prövningen med adaptiv dosrespons fick 8 patienter Cystadrops-behandling. Data visar att effekten av en 30% minskning av den totala IVCM-poängen för patienter kan bibehållas under den 5-åriga studieperioden.

Säkerheten för Cystadrops utvärderades i två kliniska prövningar. De vanligaste biverkningarna är ögonsmärta (stickningar), suddig syn, ögonirritation (sveda), röda ögon, obehag vid ögondroppsplatsen (klibbiga ögon eller klibbiga ögonlock), kliande ögon, rinnande ögon, ögonfransar eller läkemedelsavlagringar runt ögon.