Alnylam och PeptiDream har nått ett strategiskt samarbete: Utveckla peptid-siRNA-konjugat för att leverera SiRNA-terapi till extrahepatiska vävnader!

Branschledande RNAi-terapiföretag Alnylam och branschledande peptidbaserat läkemedelsföretagsföretag PeptiDream meddelade nyligen ett licens- och samarbetsavtal för att upptäcka och utveckla peptid-siRNA-konjugerade läkemedel, vilket skapar flera möjligheter att leverera RNAi-terapi till extrahepatiska vävnader. Genom detta samarbete kommer de två företagen att samarbeta för att välja och optimera peptider för att leverera små störande RNA (siRNA) molekyler till flera typer av celler och vävnader genom specifika interaktioner med receptorer uttryckta på målceller.

De två parterna avslöjade inte den exakta sjukdomen som ska studeras, och syftet är att tillhandahålla RNAi -behandling för andra vävnader än levern. Alnylam har 4 strategiska terapeutiska områden: genetisk medicin, kardiometaboliska sjukdomar, infektionssjukdomar och centrala nervsystemet/ögonsjukdomar.

Enligt alliansens villkor kommer Alnylam att välja en uppsättning receptorer för PeptiDream' s peptidupptäcktsplattform. PeptiDream kommer att välja, optimera och syntetisera peptider för varje receptor. Alnylam kommer sedan att generera peptid-siRNA-konjugat och genomföra in vitro- och in vivo-studier för att stödja det slutliga peptidvalet. Detta samarbete har potential att generera flera terapeutiska möjligheter genom att inrikta sig på sjukdomsframkallande mRNA-transkript i flera vävnadstyper.

Enligt villkoren i avtalet kommer PeptiDream att få en ouppklarad förskottsbetalning från Alnylam och forsknings- och utvecklingsmedel under forskningssamarbetet. PeptiDream är också berättigat att få milstolpsbetalningar baserade på uppnåendet av specifika utvecklings-, reglerings- och kommersiella milstolpar, med en potentiell summa på upp till 2,2 miljarder dollar. Dessutom är PeptiDream också berättigad att få låga till medelsiffriga ensiffriga royalties för all försäljning av Alnylam-produkter till följd av samarbete.

Kevin Fitzgerald, vetenskaplig chef för Alnylam, sa:" Vi har löst problemet med riktad leverans av RNAi -terapi till levern och har gjort betydande prekliniska framsteg när det gäller leverans till centrala nervsystemet, ögon och lungor. Nu ökar vi vår leveransteknik. Denna teknik har potential att effektivt leverera siRNA till ett bredare spektrum av vävnadstyper i hela människokroppen. Vi är mycket glada över att nå detta samarbetsforskningsavtal med PeptiDream, som är upptäckten och optimeringen av peptider som är inriktade på flera receptorer. En branschledande i kroppen. Genom detta samarbete hoppas vi kunna identifiera kraftfulla ligand-receptorpar levererade av extrahepatiska vävnader, liknande GalNAc-ASGPR-paret vi var föregångare för effektiv leverleverans."

Dr Patrick C. Reid, VD och representant för PeptiDream, sa: ”Detta avtal utökar ytterligare vår strategi att använda peptider för att leverera olika terapeutiska nyttolaster till sjuka celler/vävnader på ett målinriktat sätt (som peptid-läkemedelskonjugat). Vi hoppas att detta partnerskap kommer att bidra till att skapa innovativa peptid-siRNA-konjugat i en mängd olika sjukdomar och öppna många nya terapeutiska möjligheter."

PeptiDream är ett biofarmaceutiskt företag beläget i Japan, grundat 2006, har ett proprietärt Peptide Discovery Platform System (PDPS), som är en banbrytande mycket diversifierad upptäcktsplattform som effektivt kan producera mycket diversifierade (biljoner) Det icke-standardiserade peptidbiblioteket är används för att identifiera högstyrka och selektiva träffpeptider, och sedan kan dessa träffpeptider utvecklas baserat på peptider, små molekyler eller peptid-läkemedelskonjugat (PDC) terapier.

Med sin egen PDPS -plattform har PeptiDream nått strategiskt samarbete och licensavtal med många läkemedelsföretag. Den 27 juli i år tillkännagav Takeda Pharmaceuticals utökningen av forskningssamarbete och exklusivt licensavtal med PeptiDream för att skapa peptid-läkemedelskonjugat (PDC) för flera mål i centrala nervsystemet (CNS). Dessa mål är i kroniska nerver. Spela en viktig roll vid degenerativa sjukdomar. PeptiDream är berättigad till cirka 3,5 miljarder USD i betalningar, inklusive förskottsbetalningar och potentiella prekliniska, kliniska, marknadsförings- och försäljningsbaserade milstolpsbetalningar samt royalty. Takeda och PeptiDream nådde inledningsvis ett kooperativt forsknings- och exklusivt licensavtal i december 2020 för att skapa PDC för neuromuskulära sjukdomar.

I november 2017 tecknade PeptiDream och Bayer ett milstolpsavtal på 1,1 miljarder dollar för att utveckla peptidbaserade behandlingar för flera sjukdomar. I april 2017, PeptiDream och Johnson& Johnsons Janssen Pharmaceuticals nådde ett samarbetsavtal på 1,15 miljarder US -dollar för att använda PDPS -plattformsteknik för att identifiera makrocykliska peptider/begränsade peptider mot multipla metaboliska sjukdomar och kardiovaskulära sjukdomsmål som valts av Janssen. Hitpeptider är optimerade som terapeutiska peptider eller små molekylprodukter.