Amgens nya myokardiella Myosin Activator Omecamtiv Mecarbil är godkänd av den amerikanska FDA Fast Track!

Amgen och dess partner Cytokinetics meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat omecamtiv mecarbil fast-track kvalificering (FTD), som är en ny typ av selektiv myokardi aktivator. Utvecklad för att behandla kronisk hjärtsvikt (HFrEF) med reducerad utmatningsfraktion.

Fast Track Qualification (FTD) är utformad för att påskynda utvecklingen och den snabba översynen av läkemedel för allvarliga sjukdomar för att ta itu med allvarliga icke tillgodosedda medicinska behov på viktiga områden. Att erhålla snabba kvalifikationer för forskningsläkemedel innebär att läkemedelsföretag oftare kan interagera med FDA under FoU-fasen. När de har lämnat in marknadsföringsansökningar kan de få påskyndat godkännande och prioriterad granskning om de uppfyller de relevanta standarderna. Dessutom är de också berättigade till rullande översyn.

David M. Reese, Executive Vice President för Amgen R & D och MD Belyser det akuta behovet av innovativa terapier för att behandla denna allvarliga sjukdom. "

Robert I. Blum, VD och koncernchef för Cytokinetics, sade: "Vi är mycket glada över att FDA har beviljat omecamtiv mecarbil snabbspår kvalifikationer för hjärtsvikt. När befolkningen åldras ökar förekomsten av hjärtsvikt. För närvarande utvecklar vi GALACTIC-HF-studie för att utvärdera den kliniska effekten av denna nya myosinaktivator hos högriskpatienter. "

GALACTIC-HF är en av de största fas III globala kardiovaskulära resultatstudier hittills inom området hjärtsvikt behandling. Det har nu rekryterat mer än 8.200 patienter i 35 länder. Dessa patienter berodde på hjärtsvikt när de kom in i studien Sjukhusvistelse, eller sjukhusvistelse eller akuten på grund av hjärtsvikt inom ett år före screening. Syftet med studien var att bedöma om tillägg av omecamtiv mecarbil till standardvård kan minska risken för hjärtsviktshändelser (hjärtsviktssjukhusvistelse och annan akutbehandling av hjärtsvikt) och kardiovaskulär död hos patienter med hjärtsvikt (HFrEF) med reducerad utstötningsfraktion.

I februari i år meddelade Amgen och Cytokinetics att dataövervakningskommittén (DMC) nyligen hade avslutat den andra och sista planerade halvtidsanalysen av GALACTIC-HF-studien, som inkluderade övervägande av förspecificerade kriterier för invaliditet och överlägsenhet. DMC granskade data från GALACTIC-HF-studien och rekommenderade att studien skulle fortsätta utan förändring. Resultat i topp väntas under fjärde kvartalet 2020.

Den andra interimsanalysen utfördes efter det att de patienter som anges i kostnads- och kostnadsprotokollet i galaktiska HF hade nått ett förspecificerat antal. Om interimsanalysen visar att standardvårdsgruppen omecamtiv mecarbil + har en kliniskt signifikant och statistiskt signifikant klinisk nytta vid det primära effektmåttet jämfört med placebo + standardvårdsgruppen, möjliggör ineffektivitetsanalysen en potentiell tidig utsättning av studien. Om det primära sammansatta effektmåttet och det sekundära effektmåttet (kardiovaskulär dödstid) når statistisk signifikans, möjliggör överlägsenhetsanalysen att studien avslutas i förtid och att den statistiska tröskeln för halvtidsöversynen justeras i förtid.

Molekylärt strukturera av omecamtiv mecarbil (Avbilda källan: Wikipedia)

Hjärtsvikt är en allvarlig sjukdom som drabbar mer än 26 miljoner människor över hela världen, och ungefär hälften av dem har minskat vänster ventrikulärt funktion. Sjukdomen är den främsta orsaken till sjukhusvistelse och återtagande för personer i åldern 65 år och äldre. Trots utbredd användning av standardbehandlingar och framsteg i vården är prognosen för patienter med hjärtsvikt fortfarande dålig. Det uppskattas att ungefär en femtedel av personer över 40 år löper risk för hjärtsvikt, och ungefär hälften av patienter som diagnostiserats med hjärtsvikt kommer att dö inom 5 år efter deras första sjukhusvistelse.

Omecamtiv mecarbil är en ny, selektiv, myokardiaktivator som binder till myosinens katalytiska domän. Prekliniska studier har visat att myokardiaktivator kan öka myokardiell kontraktilitet utan att påverka den intracellulära kalciumkoncentrationen av myokardiella celler eller myokardiell syreförbrukning. Hjärtmyosin är ett cytoskeletalmotorprotein i kardiomyocyter, som är direkt ansvarig för att omvandla kemisk energi till mekanisk kraft som orsakar hjärtinfarkt.

För närvarande är omecamtiv mecarbil utveckla en behandling för hjärtsvikt (HFrEF) med minskad utkast fraktion, under samarbete med Amgen och Cytokinetics, med stöd och strategiskt stöd av Servier. Teamet genomför ett omfattande kliniskt utvecklingsprojekt fas III, som omfattar två fas III-studier: (1) GALACTIC-HF-studie för att utvärdera effekten av omecamtiv mecarbil och placebo på patienternas kardiovaskulära resultat; (2) METEORIC-HF-test för att utvärdera effekten av omecamtiv mecarbil och placebo på patienternas träningsförmåga (med hjälp av hjärt-lungövningstestet).