AstraZeneca Farxiga har uppnått USA: s FDA: s snabbspårskvalificering för behandling av hjärtsvikt efter akut hjärtinfarkt!

AstraZeneca tillkännagav nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat Farxiga (generiskt namn: dapagliflozin) snabbspårskvalifikation (FTD) för att minska vuxna patients risk för akut hjärtinfarkt (MI) eller hjärtattack. Risk för sjukhusinläggning för hjärtsvikt (hHF) eller hjärt- / kärlsdöd.

Farxiga är en selektiv natriumglukos-cotransporter 2 (SGLT2) -hämmare som är en gång dagligen. FTD är baserat på fas III-DAPA-MI-studien, som kommer att undersöka effektiviteten och säkerheten för Farxiga i denna patientpopulation. Akut hjärtinfarkt (MI) är en allvarlig sjukdom och en känd orsak till hjärtsvikt (HF). Globalt inträffar cirka 7 miljoner hjärtattacker varje år.

Tidigare beviljade FDA också Farxiga två andra FTD: er (1) Används för att försena försämringen av njursvikt hos patienter med kronisk njursjukdom (CKD) och förhindra CV och njurdöd, inklusive de med eller utan typ 2-diabetes (T2D) CKD patienter. (2) Det används för vuxna patienter med hjärtsvikt med reducerad ejektionsfraktion (HFrEF) eller hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktion (HFpEF) för att minska risken för dödsfall genom CV eller försämring av HF.

Fast Track Qualification (FTD) syftar till att påskynda utvecklingen och snabb översyn av nya läkemedel för allvarliga sjukdomar för att tillgodose allvarliga otillfredsställda medicinska behov inom viktiga områden. Att erhålla FTD-certifiering för läkemedel under utveckling innebär att läkemedelsföretag kan ha mer frekventa möten med FDA under forsknings- och utvecklingsstadiet, och om de uppfyller relevanta standarder efter att ha lämnat in en marknadsföringsansökan, är de berättigade till snabbare godkännande och prioriterad granskning, som samt rullande granskningsmöjligheter.

Förutom FTD beviljade FDA nyligen ett SPA-avtal (Special Protocol Assessment) för DAPA-MI-prövningen. SPA är ett uttalande på hög nivå som FDA sällan beviljat att utformningen av en fas III-studie kan användas för framtida marknadsföringsapplikationer. När ett läkemedelsföretag bedriver klinisk forskning i enlighet med FDA-godkänt SPA-protokoll kommer sannolikheten för dess nya läkemedelsmarknadsföringsansökan att öka avsevärt.

DAPA-MI-försöket genomfördes i samarbete med Uppsala Clinical Research Center (UCR) och Minap i Storbritannien. Det kommer att utforska de terapeutiska fördelarna med Farxiga efter akut hjärtinfarkt (MI) hos patienter med icke-typ 2-diabetes. Studien förväntas börja rekrytera patienter under det fjärde kvartalet 2020.

DAPA-MI-studien integrerar rutinmässig vård med strikta registreringskrav för placebokontrollerade, randomiserade kliniska prövningar för att uppnå godkännande märkningsindikationer. Läkare använder vanligtvis registret för att lagra patienthälsodata som samlas in över tid under regelbundna uppföljningsbesök. I DAPA-MI-studien kommer registrerade patienter och deras behandlande läkare att delta i försöket och integrera testprocessen i deras rutinmässiga kliniska praxis. Till skillnad från traditionell forskning där patienter vanligtvis behöver gå till ett testcenter långt hemifrån, ger denna pragmatiska och innovativa metod strikta säkerhets- och effektivitetsdata, samtidigt som patientens börda minskar och testprocessen förenklas.

Mene Pangalos, verkställande direktör för AstraZeneca Biofarmaceutisk forskning och utveckling, sade: ”Fas III DAPA-MI-studien är den första randomiserade kontrollerade studien baserad på registrering av indikationer. Det kommer att ge snabbare tillgång till data, minska rekryteringstiden och kostnaden och kommer att minska bördan för patienter och forskare. FDA' s beslut att bevilja FTD visar att byrån erkänner vikten av detta försök, vilket kommer att ge Farxiga' s terapeutiska potential hos patienter som har fått en hjärtattack och kommer att fortsätta utveckla hjärtsvikt, och ge värdefull insikt om hur man kan förbättra utformningen av kliniska prövningar i framtiden."

Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Farxiga är dapagliflozin, som är en första, en gång dagligen, selektiv natriumglukos-cotransporter (SGLT2) -inhibitor som verkar oberoende av insulin och selektivt hämmar SGLT2 i njurarna. Det kan hjälpa patienter att utsöndra överskott av glukos från urin. Förutom att sänka blodsockret har läkemedlet också de extra fördelarna med viktminskning och sänker blodtrycket.

Farxiga har godkänts för flera indikationer, med skillnader i olika länder: (1) Som monoterapi och som en del av en kombinationsterapi används den hos vuxna med typ 2-diabetes för att förbättra kontrollen av blodsockret. (2) För patienter med typ 2-diabetes, hjärt-kärlsjukdom (CV) eller flera CV-riskfaktorer, för att minska risken för hjärtsvikt (HF) sjukhusvistelse. (3) Det används för vuxna patienter med hjärtsvikt (HFrEF) med reducerad utstötningsfraktion (med eller utan typ 2-diabetes) för att minska risken för CV-död och HF-sjukhusvistelse. (4) Som en oral adjuvansbehandling av insulin används den för behandling av vuxna patienter med typ 1-diabetes (T1D).

För närvarande utvärderar Farxiga också behandlingen av patienter med kronisk njursjukdom (CKD) i fas III DAPA-CKD-studien. I slutet av mars i år avslutades studien tidigt på grund av överväldigande effektdata.

I Kina godkändes dapagliflozin i mars 2017 som en monoterapi för vuxna med typ 2-diabetes för att förbättra deras blodsockerkontroll. Detta godkännande gör dapagliflozin till den första SGLT2-hämmaren som godkänts på den kinesiska marknaden. Läkemedlet är en oral tablett som vardera innehåller 5 mg eller 10 mg dapagliflozin, den rekommenderade startdosen är 5 mg varje gång, tas en gång om dagen på morgonen.

Beträffande Special Protocol Assessment (SPA): SPA är ett förfarande som är särskilt upprättat av US FDA för att diskutera och bestämma det kliniska forskningsprotokollet för läkemedel som undersöks i förväg. Vanligtvis utförs denna procedur av FDA' s granskningsavdelning och läkemedelsutvecklingsenhet för att nå en överenskommelse om planutformningen av läkemedelskliniska studier, screening av inskrivna patienter, utvärdering av primära och sekundära endpoints och den övergripande plan för statistisk analys av kliniska data. Sexuellt avtal. Därför, efter att SPA har godkänts, den nya läkemedelsforsknings- och utvecklingsenheten bedriver forskning i enlighet med det FDA-godkända kliniska programmet, kommer framgångsgraden för dess nya applikation för läkemedelsmarknadsföring att förbättras avsevärt.