Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten U.S. Review Extended By 3 Months!

Bristol-Myers Squibb (BMS) meddelade nyligen att amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har förlängt mavacamtens granskningstid för new drug application (NDA) med 3 månader. Det nya måldatumet för "Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) är 2022 april 28 april. Läkemedlet är en ny, muntlig, myokardiell myosin allosteric modulator som används för att behandla symptomatiskt obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM), en kronisk hjärtsjukdom med hög incidens.

I juli 2020 beviljade amerikanska FDA mavacamten en genombrottsläkemedelsbeteckning för oHCM. Om mavacamten godkänns blir den den första myosinhämmaren att behandla oHCM. För närvarande granskas ansökan om godkännande för försäljning (MAA) av mavacamten för behandling av symtomatisk oHCM också av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

Enligt BMS-tillkännagivandet meddelade FDA företaget den 18 november 2021 att förlänga PDUFA-datumet för att ge tillräckligt med tid för att granska uppdaterad information relaterad till den föreslagna strategin för riskreducering (REMS). REMS-programmet ingick i den första tillämpningen av mavacamten. FDA begärde inte ytterligare data eller forskning.

Samit Hirawat, VD, Executive Vice President och Chief Medical Officer för Bristol-Myers Squibb sa: "Vi är övertygade om mavacamten. I den pivotala EXPLORER-HCM-studien användes denna banbrytande hjärt myosinhämmare för att behandla symtomatiska oHCM-patienter. , Funktionell status och livskvalitet har visat kliniskt signifikanta förbättringar. Vi ser fram emot att fortsätta arbeta nära FDA för att föra detta viktiga läkemedel till patienter."

mavacamten är en förstklassig, oral, myosin allosterisk hämmare, som används för att behandla sjukdomar med överdriven hjärtkontraktion och nedsatt diastolisk fyllning som interna orsaker. Mavacamten tros minska myokardkontraktiliteten genom att hämma bildandet av överdriven myosin-aktin korsbroar. Bildandet av överdriven myosin-aktin cross bridge kan leda till överdriven hjärtmuskelkontraktion, vänster ventrikulärt hypertrofi och minskad överensstämmelse. I kliniska och prekliniska studier fortsätter mavacamten att visa biomarkörer som minskar hjärtväggsstress, minskar överdriven myokardkontraktion och ökar diastolisk överensstämmelse.

mavacamten utvecklades ursprungligen för att behandla symptomatiskt obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM). Baserat på dess verkningsmekanism och bevis på terapeutisk aktivitet studeras mavacamten också kliniskt för behandling av symtomatisk icke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM) och hjärtsvikt med konserverad utmatningsfraktion (HFpEF).

mavacamten kemisk struktur

Både mavacamten NDA och MAA baseras på resultaten från den viktiga fas 3 EXPLORER-HCM-studien. Studien genomfördes på symtomatiska oHCM- patienter och jämförde mavacamten med placebo. Testresultaten visar att mavacamten har visat en stark terapeutisk effekt, med kliniskt signifikanta förbättringar av symtom, funktionell status och livskvalitet, samt dess förmåga att lindra vänster ventrikulärt utflödeshinder. I EXPLORER-HCM-studien nådde alla primära och sekundära effektmått statistisk signifikans.

mavacamten (MYK-461) utvecklades av MyoKardia. Den 5 oktober 2020 meddelade Bristol-Myers Squibb att man skulle förvärva MyoKardia för 13,1 miljarder USD kontant och en premie på 60 %. Den 17 november 2020 meddelade Bristol-Myers Squibb att förvärvet av MyoKardia har slutförts framgångsrikt. Förvärvet är Bristol-Myers Squibbs näst största transaktion efter förvärvet av Celgene för 74 miljarder DOLLAR 2019.

Det är värt att notera att LianBio, som inkuberades av investmentbolaget Perceptive Advisors, formellt bildades den 11 augusti 2020. Samma dag tillkännagav kommissionen två viktiga samarbeten. Det ena var att introducera BridgeBio Pharmas produktpipeline till Kina, och den andra Projektet är att introducera myoKardias mavecamten till Kina.

Bristol-Myers Squibb har stora förhoppningar på mavacamten. När företaget förvärvade MyoKardia meddelade företaget att mavacamten skulle bli ett banbrytande läkemedel för behandling av HCM. Branschen är också mycket optimistisk om mavacamtens affärsutsikter. I december 2020 släppte Evaluate Vantage, en läkemedelsmarknadsforskningsorganisation, "Top 10 New Drugs with Commercial Potential in 2021". I denna lista rankades mavacamten på tredje plats. Utvärdera Vantage förutspår att mavacamtens globala försäljning under 2026 kommer att kunna nå 2 miljarder USD.