CStone Pharmaceuticals ESMO tillkännager Ivosidenib AML Kina studiedata, IDH1 mutanttumörer inleder nya terapier

Akut myeloid leukemi (AML) är den vanligaste typen av vuxen leukemi och är känd som"mardröm" medelålders och äldre. I USA finns det cirka 20 000 nya fall varje år, och den femåriga överlevnaden för patienter är 29 %.

Akut myeloid leukemi (AML) är den vanligaste typen av vuxen leukemi och är känd som"mardröm" medelålders och äldre. I USA finns det cirka 20 000 nya fall varje år, och den femåriga överlevnaden för patienter är 29 %. I Kina, med befolkningens åldrande, ökar också förekomsten av sjukdomen i Kina år för år. Cirka 6-10 % av AML-patienter med nya fall varje år bär på IDH1-mutationer, och det råder för närvarande brist på behandlingsbärare i Kina. Riktade läkemedel för AML-patienter mottagliga för IDH1-mutationer. Därför har de senaste behandlingarna och forskningsframstegen för denna sjukdom också väckt stor uppmärksamhet i branschen.

Nyligen, vid 2021 European Society of Medical Oncology (ESMO) årsmöte, tillkännagav CStone Pharmaceuticals de kliniska data från Ivosidenib China Registered Bridging Study CS3010-101 i form av en föredragen muntlig rapport. Data visar att Ivosidenib är effektivt vid behandling av isocitratdehydrogenas 1 (IDH1) muterad vuxen återfallande eller refraktär akut myeloid leukemi (R/R AML). Kinesiska patienter har visat utmärkt klinisk effekt, väl tolererad och kontrollerbar säkerhet.

Detta är också den tredje studiedata som släppts av CStone Pharmaceuticals vid detta ESMO-möte. De två första är resultaten av blockbusterstudien av sugarizumab för patienter med stadium III NSCLC och CS1002 (CTLA-4 monoklonal antikropp). ) Preliminära resultat av en fas Ib-studie av kombinerad behandling med CS1003 (PD-1 monoklonal antikropp) hos patienter med avancerade solida tumörer.

IvosidenibAML kinesiska överbryggande forskningsdata är spännande

Det är underförstått att CS3010-101-studien som släpptes denna gång är en fas I, multicenter, enarmsstudie som genomförs i Kina för att utvärdera de farmakokinetiska egenskaperna hos Ivosidenib vid oral behandling av vuxna R/R AML-patienter med IDH1-mutationer . Farmakodynamiska egenskaper, säkerhet och klinisk effekt, och som en överbryggande studie av den globala nyckelforskningen AG120-C-001, tillhandahållande av data om R/R AML-patienter i Kina.

Resultaten av studien visade att 36,7 % av patienterna nådde det primära effektmåttet, och uppnådde fullständig remission och fullständig remission med partiell hematologisk återhämtning (CR+CRh); medianöverlevnaden utan händelser (EFS) var 5,52 månader, medianöverlevnaden (OS) nådde 9,1 månader; säkerheten var god och inga nya säkerhetssignaler hittades.

Professor Wang Jianxiang, huvudutredaren för CS3010-101 och Hematologisjukhuset vid den kinesiska akademin för medicinska vetenskaper, sa: "Vi är mycket glada över att se att dess kinesiska överbryggningsstudie har uppnått de förväntade resultaten och visat god effektivitet och säkerhet. Vi ser fram emot att gynna Kinas AML-patienter."

Baserat på denna forskning, i augusti i år, har Drug Evaluation Center vid China Medical Products Administration godkänt Ivosidenib's nya läkemedelsansökan för behandling av R/R AML för vuxna med känsliga IDH1-mutationer och inkluderat den i prioriterad granskning. 2020 inkluderades Ivosidenib i Kina's"Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (Third Batch)", och ingick även i 2020 års version av"Chinese Clinical Tumor Association riktlinjer för diagnos och behandling av maligna hematologiska sjukdomar".

Dr Yang Jianxin, Chief Medical Officer för CStone Pharmaceuticals, sa att de utmärkta uppgifterna om Ivosidenib vid behandling av kinesiska patienter presenterades i form av en föredragen muntlig rapport vid ESMO:s årsmöte, vilket är ett stort erkännande av Ivosidenib av internationella akademiska samfundet."Vi kommer att arbeta nära NMPA och ser fram emot att ge det tredje innovativa läkemedlet i sitt slag till kinesiska patienter så snart som möjligt efter Pugethua® och Taijihua®."

Ivosidenib är världens's första potenta orala riktade inhibitor för IDH1-mutanta cancerformer. Det har godkänts i USA för två indikationer, inklusive behandling med ett medel av vuxna R/R AML-patienter med IDH1-känsliga mutationer och nya diagnoser Vuxna AML-patienter med IDH1-känsliga mutationer som är ≥75 år gamla eller inte kan använda intensiv kemoterapi på grund av till andra samsjukligheter, och används för lokalt avancerade eller metastaserande IDH1-mutationer som tidigare har behandlats med IDH1-mutationer som upptäckts av den FDA-godkända detektionsmetoden Vuxna patienter med kolangiokarcinom. Branschen räknar med att Ivosidenib kommer att godkännas för den första indikationen i Kina under fjärde kvartalet i år eller första kvartalet nästa år.

Utvidga aktivt AML första linjens terapi och implementera andra cancertyper

Utvidgningen av indikationer speglar den enorma marknadspotentialen

I själva verket har Ivosidenib också gjort betydande framsteg som förstahandsbehandling på området AML, förutom att det används på recidiverande och refraktära patienter.

I augusti i år nådde den globala fas III-dubbelblinda placebokontrollerade AGILE-studien av Ivosidenib kombinerat med kemoterapiläkemedlet azacitidin vid behandling av tidigare obehandlade vuxna patienter med IDH1-mutant AML den primära effektmåttet EFS. Med tanke på skillnaden i klinisk betydelse mellan behandlingsgruppen och kontrollgruppen, enligt rekommendationen från Independent Data Monitoring Committee (IDMC), stoppades studien tidigt inom en snar framtid.

Förutom AML har Ivosidenib även gjort genombrott inom andra indikationer, som täcker flera områden som avancerad gliom och kolangiokarcinom. Bland dem används det för att behandla vuxna patienter med recidiverande och refraktärt myelodysplastiskt syndrom (MDS) som bär på IDH1-känsliga mutationer, och det har också erkänts som en"genombrottsterapi" i USA.

Inte bara det, i en korgstudie av Ivosidenib visade data från en kohort av patienter med IDH1-mutant avancerad gliom goda säkerhetsegenskaper, långsiktig sjukdomskontroll och signifikant minskad tumörtillväxt. Det är underförstått att antalet dödsfall på grund av gliom i Kina når 30 000 varje år, och sannolikheten för IDH1-mutationer hos gliompatienter är mycket hög. Hos låggradiga gliompatienter och patienter med sekundärt glioblastom, IDH1-mutationer Förhållandet kan nå cirka 70 %.

I augusti i år godkändes Ivosidenib för en ny indikation i USA för användning hos tidigare behandlade vuxna patienter med lokalt avancerat eller metastaserande kolangiokarcinom som upptäckts av den FDA-godkända detektionsmetoden. Det är också den enda godkända produkten i sitt slag. Enligt beräkningen av"2018 China Cancer Report" finns det cirka 40 000 personer med kolangiokarcinom i Kina varje år, och upp till 20% av patienterna har IDH1-mutationer.

Det kan ses att med utökningen av nya indikationer för Ivosidenib och den ytterligare expansionen av den tillgängliga populationen kommer läkemedlet också att sprängas in i en större marknadspotential.