Roche och NeuExcell har nått ett strategiskt samarbete för att utveckla nya terapier med hjälp av genterapiplattformen för nervregenerering!

Roche's genterapiföretag Spark Therapeutics och NeuExcell Therapeutics har nått ett genterapisamarbete för att utveckla en säker och effektiv behandling för patienter med Huntington's sjukdom (HD).

HD är en obotlig genetisk hjärnsjukdom som orsakas av en defekt gen på kromosom 4. Eftersom sjukdomen påverkar olika delar av hjärnan påverkar den rörelse, beteende och kognition. Det blir allt svårare för patienter att gå, tänka, resonera, svälja och tala. I slutändan kommer det att krävas heltidsvård. Komplikationer i samband med HD är vanligtvis dödliga.

Enligt villkoren i avtalet kommer Spark Therapeutics att förvärva NeuExcell's egenutvecklade genterapiplattform och kapacitet för nervregenerering. NeuExcell's forskargrupp kommer att arbeta nära Spark Therapeutics för att främja projektet. Enligt optionslicensen är NeuExcell berättigad att ta emot förskottsbetalningar, licensavgifter, R&D och försäljningsmilstolpsbetalningar, upp till cirka 190 miljoner USD, plus produktroyalty. Spark Therapeutics har rätten att välja att licensiera NeuExcell's exklusiva globala rättigheter till HD-projektet.

Den nuvarande allmänna uppfattningen är att vuxna neuroner hos däggdjur är oersättliga, så behandlingen av hjärnsjukdomar fokuserar ofta på att bromsa utvecklingen av sjukdomen. NeuExcell kan ha startat en metod för regenerering av nervvävnad. Företagets's genterapiplattform för nervregenerering är uppbyggd kring transkriptionsfaktorbaserad transdifferentieringsteknologi. Plattformen försöker omprogrammera endogena gliaceller (som astrocyter) som omger neuroner till funktionella nya neuroner, som vanligtvis svarar efter att neuroner skadats eller dör.

Även om neuroner inte kan dela sig och regenerera sig själva, är gliaceller en förnybar källa för att generera nya neuroner på den skadade platsen, och deras skala är tillräckligt stor för att ge meningsfulla terapeutiska effekter. NeuExcell utvecklar en adenoassocierat virus (AAV)-baserad genterapi för nervregenerering för att regenerera funktionella nya neuroner på platsen för neurodegeneration.

Spark Therapy's avancerade egenutvecklade AAV-bärarplattform för det centrala nervsystemet kommer att ge en stor fördel för HD R&D-projekt. Bolaget har legat i framkanten av genterapiforskningen i mer än 20 år och har omfattande kunskap och kapacitet inom detta område, som kommer att användas för att främja utvecklingen av HD-projekt.

Genom att kombinera Spark Therapy's befintliga expertis inom genterapiutveckling med NeuExcell's forskningskapacitet för neural regeneration genterapi, syftar detta samarbete till att främja potentialen för genterapi för Huntington's-sjukdomgemenskap.