CStone Pharmaceuticals Ivosidenib har släppt resultaten av en global fas III -studie

I augusti 2021 fick en global fas III-studie som syftar till att utvärdera effekten och säkerheten av det förstklassiga läkemedlet ivosidenib i kombination med kemoterapiläkemedlet azacitidin hos nydiagnostiserade AML-patienter som inte är berättigade till intensifierad kemoterapi fått tydliga resultat. De positiva effekt- och säkerhetsdata innebär att ivosidenib ytterligare utökar tillämpningsområdet på grundval av enmedelsbehandling av IDH1-mutationer hos vuxna patienter med återfallande eller eldfast AML, och fler AML-patienter kommer att dra nytta av det.

Befintliga terapier för AML har begränsade fördelar, och patienter behöver akut innovativa behandlingar

Akut myeloid leukemi (AML) är en blod- och benmärgscancer. Det är den vanligaste akuta leukemin hos vuxna. Det uppskattas att det finns cirka 20 000 nya fall varje år i USA och mer än 30 000 nya fall varje år i Kina. På grund av sjukdomens snabba utveckling kommer de flesta patienter så småningom att utveckla resistens mot behandling eller återfall och utveckla återfallande eller eldfast akut myeloid leukemi, med en femårig överlevnad på endast 27%.

För närvarande används vanligtvis intensiv kemoterapi och högdos kemoterapi kliniskt och kombineras sedan med hematopoetisk stamcellstransplantationsterapi för omfattande behandling av AML. På grund av kemoterapitoxicitet och patientens biologiska orsaker är dock vissa äldre (över 60 år) patienter inte tillämpliga. Patienter med intensiv kemoterapi kan inte dra nytta av denna behandling, och dessa patienter behöver akut säkrare och effektivare behandlingsalternativ.

Studier har visat att cirka 6% -10% av AML-patienterna har IDH1-mutationer. Det mutanta IDH1 -enzymet blockerar differentieringen av normala hematopoetiska stamceller och främjar uppkomsten av akut leukemi. Detta är en viktig orsak till förekomsten och utvecklingen av AML. Mekanismen pekar också på riktningen för utvecklingen av relaterade riktade läkemedel.

Innovativa riktade läkemedel täcker nydiagnostiserade och återfallande och eldfasta AML och fler patienter har nytta av det

Ivosidenib är en kraftfull oral riktad hämmare mot cancer i IDH1 -genmutation. Genom att blockera aktiviteten hos IDH1-mutanta enzymer kan det främja differentiering av AML-celler och därigenom utöva antitumöreffekter. I USA har ivosidenib godkänts för monoterapi hos vuxna patienter med IDH1 -mutationer med återfallande eller refraktär AML, liksom nydiagnostiserade vuxna patienter med IDH1 -mutation AML som är ≥75 år eller inte kan använda intensiv induktionskemoterapi på grund av komorbiditet.

I juli 2019 godkändes en klinisk prövning av ivosidenib för behandling av patienter med återfallande eller eldfast akut myeloid leukemi som bär IDH1 -genmutationer i mitt land, och den första patientens': s administration slutfördes snabbt därefter. Baserat på den goda läkande effekten av ivosidenib har ivosidenib framgångsrikt skrivits in i 2020 -versionen av" CSCO Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hematological Malignancies" år 2020, och har inkluderats i" Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (tredje sats)" av läkemedelsutvärderingscentralen i National Food and Drug Administration i mitt land. .

De positiva resultaten av den kombinerade behandlingsstudien av ivosidenib och azacitidin är av stor betydelse för patienter med obehandlad IDH1 -mutant akut myeloid leukemi. Denna behandlingsplan ger inte bara nya behandlingsalternativ för AML-patienter som inte är lämpliga för intensiv kemoterapi, men förväntas också bli ett nytt första behandlingsalternativ för nydiagnostiserade AML-patienter, förutom ivosidenib monoterapi för IDH1-mutation som återfaller eller är eldfast AML -vuxna patienter, expanderar mottagarpopulationen.

Det rapporteras att CStone Pharmaceuticals har nått ett exklusivt samarbete med Servier och erhållit de kliniska utvecklings- och kommersialiseringsrättigheterna för ivosidenib i Greater China inklusive Kina, Hong Kong, Taiwan och Macau och Singapore. CStone Pharmaceuticals, som den kommersiella partnern för ivosidenib i denna fas III -kliniska studie av nydiagnostiserade AML -patienter i Kina, spelade en nyckelroll för att främja forskningen.

För bara några dagar sedan planerades CStone Pharmaceutical&s ivosidenibs tablettmarknadsföringsprogram att inkluderas i CDE: s prioriterade granskö. Indikationen är att behandla återfallande eller eldfast akut myeloid leukemi hos vuxna som är mottagliga för IDH1 -mutationer. Med publiceringen av resultaten av denna studie kommer ivosidenib att täcka både nydiagnostiserade och återfallande och eldfasta AML för vuxna. Det är underförstått att CStone Pharmaceuticals planerar att stärka kommunikationen med CDE inom en snar framtid och aktivt främjar ivosidenib för att bli förstahandsbehandling för denna indikation.

Det är värt att nämna att den amerikanska Food and Drug Administration i maj i år accepterade ivosidenibs kompletterande nya läkemedelslista som ett potentiellt behandlingsalternativ för tidigare behandlade IDH1 -mutanta kolangiokarcinompatienter och fick prioriterade granskningskvalifikationer. Det förväntas bli Den närmaste framtiden kommer att ge nya alternativ till patienter med avancerat kolangiokarcinom som har begränsade befintliga behandlingsalternativ. Dessutom pågår forskning om ivosidenib för behandling av patienter med gliom för fullt och har visat stor terapeutisk potential.

Det är värt att notera att även om ivosidenib ännu inte har godkänts i Kina, har det gjort ett stort genombrott i dimensionen av läkemedels tillgänglighet före schemat. För bara några dagar sedan har ivosidenib, som en av de 75 specialmedicinska läkemedlen utomlands, ingått i Beijing Inclusive Health Insurance. Den 2 augusti ingick ivosidenib i Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance som en av de 25 inhemska läkemedlen, vilket innebär att fler patienter kan dra nytta av det, vilket förbättrar läkemedlets överkomlighet kraftigt.