Den amerikanska FDA beviljade Takedas Oral Orexin Receptor Agonist TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), en oral orexinagonist i en fas 2-klinisk fas, som syftar till selektiva mål orexin-2-receptor.

För närvarande utvecklas TAK-994 för att behandla överdriven sömnighet på dagtid (EDS) hos patienter med narkolepsi typ 1 (NT1). Detta är en kronisk neurologisk sjukdom som förändrar sömn-vakna cykeln. EDS är ett kännetecken för NT1, som kännetecknas av en persons' s oförmåga att hålla sig vaken och pigg hela dagen och somna oavsiktligt eller vid olämpliga tider varje dag.

BTD är en ny läkemedelsgranskningskanal för FDA, som syftar till att påskynda utvecklingen och granskningen av nya läkemedel för behandling av allvarliga eller livshotande sjukdomar, och det finns preliminära kliniska bevis som jämfört med befintliga behandlingsläkemedel, nya läkemedel som kan väsentligt förbättra sjukdomstillståndet. BTD-erhållna läkemedel kan få närmare vägledning inklusive högre FDA-tjänstemän under forskning och utveckling, och är berättigade till rullande granskning och potentiell prioriterad granskning under granskning för att säkerställa att patienter får nya behandlingsalternativ på kortast tid.

Enligt information som publicerats av Center for Drug Evaluation (CDE) från National Medical Products Administration (NMPA) har TAK-994 beviljats ​​en underförstådd licens för kliniska prövningar i Kina i juli 2020.

TAK-994 upptäcktes av Takedas&laboratorium i Shonan, Japan. Det är en del av Open Innovation Center i Shonan Health Innovation Park och är den främsta produktkandidaten för Takedas' s banbrytande orexin-fokuserade franchise med flera tillgångar. Denna BTD markerar en viktig milstolpe i Takeda &: s påskyndade utvecklingsinsatser för att ge denna viktiga potentiella terapi till NT1 -patienter.

FDA beviljade TAK-994 BTD, delvis baserat på tidiga och preliminära kliniska data. Dessa data indikerar att hos NT1-patienter kan TAK-994 avsevärt förbättra de objektiva och subjektiva mätresultaten av vakenhet på dagtid. För närvarande genomgår TAK-994 en fas 2-studie (TAK-994-1501). Uppgifterna från den avslutade fas 2 -studien kommer att tillkännages vid en framtida vetenskaplig konferens efter att studiens slutsats har nåtts.

Sarah Sheikh, chef för Takeda &: s neurovetenskapliga behandlingsområde, sa: ”Patienter med narkolepsi typ 1 har överdriven sömnighet på dagtid, vilket kan innebära att de ofta somnar på jobbet eller i skolan. Om det godkänns har TAK-994 potential att ändra vår nuvarande behandling av NT1. Sättet att lösa problemet med inre orexinbrist i kärnan av sjukdomen. Orexin spelar en nyckelroll för att reglera människokroppens sömn-vakningscykel och stöder de vägar i hjärnan som främjar kroppens&naturliga vakenhet."