USA: s FDA beviljade Vivet/Pfizer VTX-801 Fast Track Qualification: Treatment Of Wilson Disease

Pfizer och Vivet Therapeutics, ett bioteknikföretag i kliniskt stadium, meddelade nyligen att den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har beviljat Vivets genterapi VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) för behandling av Wilsons sjukdom (WD). ). Tidigare har VTX-801 beviljats ​​Orphan Drug Designation (ODD) av amerikanska FDA och EU EMA. WD, även känd som hepatolentikulär degeneration, är en autosomal recessiv störning av kopparmetabolism. Sjukdomen är en sällsynt genetisk sjukdom som minskar leverens och andra vävnaders förmåga att reglera kopparnivåer. Det kan orsaka allvarlig leverskada, neurologiska symptom och potentiell död.

Fast Track Qualification (FTD) syftar till att påskynda läkemedelsutveckling och snabb granskning av allvarliga sjukdomar för att ta itu med allvarliga ouppfyllda medicinska behov på viktiga områden. Att få snabba kvalifikationer för läkemedel under utveckling innebär att läkemedelsföretag kan interagera med FDA oftare under forsknings- och utvecklingsstadiet. Efter att ha skickat in en marknadsföringsansökan är de berättigade till snabbare godkännande och prioritetsgranskning om de uppfyller relevanta standarder. Dessutom är de också berättigade till löpande granskning.

VTX-801 är en ny typ av forsknings genterapi, som kommer att utvärderas i fas 1/2 GATEWAY-studien (NCT04537377) för att bestämma säkerhet, tolerabilitet och farmakologisk aktivitet för en enda intravenös infusion för behandling av vuxna med Wilsons sjukdom. Pfizer arbetar med Vivet för att tillhandahålla VTX-801 för fas 1/2 kliniska prövningar.

Seng Cheng, Senior Vice President och Chief Scientific Officer vid Pfizers forskningsavdelning för sällsynta sjukdomar, sa: ”FDA: s beslut att bevilja VTX-801 Fast Track-status belyser det brådskande behovet av nya behandlingsalternativ för att hantera denna förödande sjukdom. Sjukdomen kan vara dödlig. Vi är mycket glada att samarbeta med Vivet om detta viktiga utvecklingsprojekt. Vi tror att om det lyckas kommer det att ha en betydande inverkan på livet för patienter med Wilsons sjukdom."

Dr Michael Schilsky, chefsforskare vid Yale University School of Medicine, sa:" Vi är hedrade att få delta i denna viktiga kliniska prövning. Om VTX-801 framgångsrikt utvecklas har det potential att bli ett verkligt innovativt läkemedel som kan återhämta sig efter en enda intravenös injektion. Kopparmetabolism tillgodoser de betydande ouppfyllda medicinska behoven hos patienter med Wilsons sjukdom."

Wilsons sjukdom (WD) är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i genen som kodar för ATP7B -proteinet, vilket minskar leverens och andra vävnaders förmåga att reglera kopparnivåer, vilket leder till allvarlig leverskada, neurologiska symptom och potentiell död . KF-ring (Kayser-Fleischer-ring, nämligen hornhinnepigmentring) är den viktigaste egenskapen vid Wilsons&sjukdom, som ses hos 95-98% av patienterna, varav de flesta är kikare.

VTX-801 är en ny typ av forsknings genterapivektor baserad på rekombinant adeno-associerat virus (rAAV). Det syftar till att tillhandahålla ett miniatyriserat ATP7B-transgenkodat protein. Detta funktionella protein har visat sig återställa kopparhomeostas och vända leverpatologin och minska kopparackumulering i hjärnan i Wilsons sjukdomsmusmodell. RAAV-serotypen av VTX-801 valdes ut baserat på dess benägenhet att transducera humana hepatocyter.

GATEWAY-studien (NCT04537377) är en multicenter, icke-randomiserad, öppen klinisk fas 1/2-studie som utformats för att utvärdera säkerheten för en enda intravenös infusion av VTX-801 hos vuxna med Wilsons sjukdom före och efter att WD-behandling avbryts. , Tolerabilitet och farmakologisk aktivitet.

Studien kommer att genomföras i sex ledande kliniska centra i USA och Europa, och upp till 16 vuxna patienter med Wilsons sjukdom förväntas bli inskrivna. Patienten kommer att delta i observationsperioden före dos och kommer att få en profylaktisk steroidbehandling. Studiens primära slutpunkt är att bedöma säkerheten och toleransen för VTX-801 efter en enda intravenös infusion 52 veckor. Andra slutpunkter inkluderar förändringar i sjukdomsrelaterade biomarkörer, inklusive fri serumkoppar och serumceruloplasminaktivitet och radioaktivitet Ändringar i kopparrelaterade parametrar och status för VTX-801-respondenter.