Epclusa godkänd för barn med hepatit C

Det amerikanska FDA godkände den kompletterande tillämpningen av Gileads tredje generationens hepatit C-läkemedel Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) för behandling av ålder ≥ 6 år eller vikt ≥ 17 kg, utan cirros (leversjukdom) ) eller endast milda barn med kronisk hepatit C av genotyp 1 - 6 med svår cirrhos. Samtidigt används Bong Tong Sha i kombination med ribavirin för att behandla pediatriska patienter med svår levercirros i åldern ≥ 6 år eller som väger ≥ 17 kg.

Dr. Debra Birnkrant, chef för Antiviral Division i FDA' s Center for Drug Evaluation and Research, sa:" Detta godkännande kommer att ge nya behandlingsalternativ för barn och ungdomar med hepatit C."

Hepatit C orsakas av infektion med hepatit C-virus (HCV), vilket kan leda till nedsatt leverfunktion eller misslyckande. Enligt statistiken har cirka 130-150 miljoner människor världen över kronisk hepatit C. Bland de smittade är ungefär 11 miljoner barn under 15 års ålder, varav 5 miljoner är i perioden för viremi (med hänvisning till viruset i blodet).

Dr. Kathleen B Schwarz, professor i pediatrik vid Johns Hopkins University School of Medicine, sade:" Även om behandlingen av hepatit C har förbättrats avsevärt de senaste åren måste barnläkare fortfarande ta hänsyn till olika faktorer, inklusive genotyper, när välja behandling Och svårighetsgraden av leversjukdom. Utökning av godkännandet av Bongtongsa kan hjälpa berättigade barn med hepatit C att bekämpa denna dödliga leversjukdom."

Epclusa är världens' s första fullständiga orala, pan-genotyp, en enda tablett hepatit C-behandlingsplan. Godkänd i USA i juni 2016 för behandling av vuxna patienter med kronisk HCV-infektion med / utan cirrhos av alla genotyper (typ 1-6) Patienter med kompenserad cirrhos). För närvarande har läkemedlet också listats i Kina.

Godkännandet baserades på data från en fas II oblind, klinisk multicenterstudie (studie 1143). Studien inkluderade 175 barn som fick 12 veckor med Epclusa-behandling, varav 173 ingick i effektivitetsanalysen. Epclusas farmakokinetik, säkerhet och effektivitet har verifierats här.

Resultaten visar att:

· Det finns ingen signifikant skillnad i farmakokinetiken hos pediatriska patienter jämfört med vuxna patienter.

· Säkerheten och effektiviteten i Bentongsha-behandling för barn 6 år eller äldre överensstämmer i princip med vuxnas resultat.

· Bland 102 patienter i åldern 7-12 år var 93% av patienterna med genotyp 1 och 100% av patienterna med genotyper 2, {{6} }, 4 och 6 upptäckte inte virus i blodet efter 12 veckor efter avslutad behandling. Visar att hepatit C-infektionen har botats.

· Av 71 patienter i åldrarna 6-11 år med genotyper 1-4 hade 93% genotyp 1 patienter, 91% hade genotyp 3 patienter, 100% hade genotyp 2 och genotyp 4 patienter. Efter 12 veckor detekterades inget virus i blodet.

· De vanligaste biverkningarna är trötthet och huvudvärk. Biverkningarna som observerats hos barn är förenliga med de hos vuxna patienter.

Epclusa innehåller en svartlåda-varning: vilket tyder på att läkemedlet kan orsaka risken för hepatit B-virusreaktivering hos patienter med co-infektion av hepatit C / HBV. För barn yngre än 6 år är Bentongsa ännu inte fastställt.