Nytt immunologiskt läkemedel Spesolimab erhöll CDE genombrottsbehandling läkemedelsbeteckning

Nyligen meddelade Boehringer Ingelheim att dess nya immunologiska läkemedel Spesolimab under utveckling har erkänts av Center for Drug Evaluation (CDE) vid National Medical Products Administration som ett genombrott terapeutiskt läkemedel för behandling av generaliserad pustulär psoriasis (GPP) .

Kvalifikationen för genombrottsterapiläkemedel har inrättats för att påskynda utvecklingen av nya läkemedel mot allvarliga sjukdomar som har visat sig i prekliniska prövningar när det gäller effekt eller säkerhet är betydligt bättre än befintliga behandlingar. CDE är genombrottsbehandlingsläkemedelskvalifikationen för Spesolimab. Identifieringen baseras på dess överlägsna prestanda i kliniska fas I- och fas II-studier.

GPP är inte så enkelt som vanlig psoriasis

GPP är en sällsynt och livshotande systemisk inflammatorisk sjukdom. De kliniska manifestationerna är flera aseptiska pustler som är akuta på grundval av erytem, som är tätt och utbredda, och pustler smälter samman för att bilda en flagnande pus sjö, åtföljd av feber, myalgi, leukocytos och andra förgiftningssymtom. GPP kan återkomma upprepade gånger och akut, eller det kan vara ihållande. Det kan åtföljas av lever- och njurskador, eller det kan vara livshotande på grund av sekundära infektioner och organsvikt.

Enligt mitt lands tidigare rapporter är prevalensen av psoriasis i Kina 0,123%, och pustulär typ står för 0,69% av psoriasispatienterna2. En epidemiologisk studie baserad på databasen över stadsförsäkringar visar att den råa prevalensen för GPP 2016 var 1,40 per 100 000 personår3. De nuvarande behandlingsalternativen för GPP är extremt begränsade, och patienter har ett brådskande behov av snabba, kraftfulla och långvariga behandlingsalternativ.

I vårt land är allmänhetens medvetenhet om GPP allvarligt otillräcklig, vilket inte bara försenar tidig diagnos och behandling av många patienter, utan också gör att sådana sjukdomar saknas i katalogen över sällsynta sjukdomar. Patienter och deras familjer tyngs av sjukdomens skugga och bär en enorm mentalitet. Och ekonomiska påtryckningar.

Spesolimabs första framträdande

Spesolimab är en IL-36R monoklonal antikropp som kan blockera verkan av interleukin-36 receptor (IL-36R) och är den första behandlingen i sitt slag under utveckling. Interleukin-36-receptorn är en signalväg i immunsystemet, som kan spela en roll i många inflammatoriska sjukdomar inklusive GPP.

Resultaten av den kliniska fas I-studien av Spesolimab publicerades i New England Journal of Medicine (NEJM) i mars 2019. Data visar att Spesolimab avsevärt kan förbättra symtomen på generaliserad pustular psoriasis: 7 patienter med måttlig till svår akut attack av GPP efter att ha använt Spesolimab, deras symtom förbättrades snabbt.

Baserat på de positiva resultaten från Spesolimabs kliniska fas I-studie för GPP-indikationer inleddes den globala pivotala kliniska fas II-studien i maj 2020. Den kliniska fas II-studien i Kina leddes av Huashan Hospital ansluten till Fudan University för att utvärdera spesolimabs effektivitet och säkerhet vid behandling av GPP-patienter med måttliga till allvarliga akuta attacker. Resultaten av denna kliniska prövning kommer att tillkännages inom en snar framtid. Den kinesiska kliniska fas IIb-studien som genomfördes samtidigt leddes av det andra anslutna sjukhuset vid Zhejiang University för att utvärdera Spesolimabs effektivitet och säkerhet för att förhindra uppkomsten av patienter med en historia av GPP.

Boehringer Ingelheim utvecklar för närvarande läkemedlet för behandling av en mängd olika indikationer på immunsjukdomar. Förutom GPP inkluderar hudsjukdomar också Palmoplantar Pustulosis (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) och Atopisk dermatit (AtD), bland vilka GPP är indikationen med de snabbaste framstegen inom forskning och utveckling.

Dr. Zhang Wei, chef för medicin och klinisk foU för Boehringer Ingelheim Greater China, sa: "Denna banbrytande läkemedelskvalifikationscertifiering är en viktig milstolpe i utvecklingsprocessen för Spesolimab. Bekräftelse av behandling av generaliserad pustular psoriasis (GPP). Det är värt att nämna att Kina, tack vare genomförandet av strategin "Kinakritisk", har deltagit i den globala kliniska fas II-studien och har blivit den viktigaste platsen för studien. Detta gör Spesolimabs utvecklingshastighet i Kina och världen synkroniserad. Vi planerar att lämna in ansökningar om notering i Kina och världen i oktober i år, och ser fram emot att det godkänns för notering i Kina så snart som möjligt, vilket gynnar GPP-patienter!"