Novartis första komplementfaktor B-hämmare Iptacopan har certifierats som innovationspasset i Storbritannien!

Novartis meddelade nyligen att British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) och Scottish Medical Association (SMC) har tilldelat oral terapi iptacopan (LNP023) för behandling av C3 glomeruli"Innovationspass" kvalifikation för sjukdom (C3G).

C3G är en extremt sällsynt och svår form av primär glomerulonefrit, kännetecknad av en störning av komplementregleringen. Den årliga incidensen av sjukdomen i världen är 1-2 delar per miljon. Det finns cirka 10 000 fall i USA, cirka 10 500 fall i Europa, cirka 3 200 fall i Japan och cirka 32 000 fall i Kina. C3G diagnostiseras vanligtvis hos ungdomar och unga vuxna. Sjukdomens prognos är mycket dålig. Cirka 50 % av patienterna utvecklar njursjukdom i slutstadiet (ESRD) inom 10 år, och 50-70 % av patienterna återfaller efter njurtransplantation.

Iptacopan är en banbrytande oral faktor B-hämmare upptäckt av Novartis Institute of Biomedical Research. Faktor B är ett nyckelserinproteas i komplementsystemets alternativa väg. Iptacopan har potential att bli den första riktade behandlingen för att fördröja framstegen av C3G-dialys.

Innovationspasset är ett pass till Innovation Permit and Access (ILAP). ILAP är ett nytt sätt att påskynda godkännandet av läkemedel som lanserats efter Brexit. Det lanserades i januari 2021. Det syftar till att påskynda godkännandet och marknadsföringen av innovativa läkemedel och främja patienter' tillgång till droger. ILAP tillhandahåller en enda integrerad plattform för samarbete mellan MHRA, medicinska partners inklusive NICE och SMC, och medicinska utvecklare. Läkemedelsutvecklare under denna kanal kommer att få mer feedback från MHRA och intressenter (inklusive NICE). Ett enda innovationspass kan täcka flera framtida indikationer för samma aktiva substans. Därför kan läkemedel också involvera flera sjukdomar i de efterföljande stegen av ILAP.

iptacopans kemiska struktur

iptacopan är en först i klassen, oral, potent, selektiv, liten molekyl och reversibel faktor B-hämmare. Faktor B är ett nyckelserinproteas i komplementsystemets alternativa väg.

För närvarande utvecklas iptacopan för att behandla många komplementdrivna njursjukdomar (CDRD) med betydande medicinska behov, inklusive C3G, IgA nefropati, atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS), membranös nefropati (MN) och den sällsynta blodsjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

De publicerade fas 2-data visade att: (1) behandling av IgAN med iptacopan minskade proteinuri och stabiliserade njurfunktionen; (2) behandling av C3G minskade minskningshastigheten för uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) och stabiliserade njurfunktionen; (3) Behandling av PNH minskar avsevärt intravaskulär och extravaskulär hemolys, vilket gör att de flesta patienter kan uppnå snabb och långvarig förbättring utan blodtransfusion.

Även om Novartis har 35 års historia inom behandling av njurtransplantation, är iptacopan den första behandlingen för CDRD i pipeline för behandling av njursjukdomar. Novartis mål är att förändra behandlingsmetoden genom att rikta in sig på en av de viktigaste drivkrafterna bakom dessa sällsynta och progressiva sjukdomar, som har potential att förlänga livet utan dialys för CDRD-patienter.

Chinmay Bhatt, VD för Novartis Pharmaceuticals Storbritannien, Irland och norra Europa, sa: "Att säkerställa att våra läkemedel levereras till de patienter som behöver dem mest är vår huvudprioritet. Vi är stolta över att utveckla en licens baserad på den nya innovationen. Och tillgång till mediciner som får ett innovativt pass. Vi är mycket glada över att kunna samarbeta med intressenter i det brittiska hälso- och sjukvårdssystemet genom detta nya sätt att utforska möjligheten att föra denna utvecklingsmedicin till patienter så snart som möjligt."