SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) Fas 3 Studie i Japan lyckades!

Rigel Pharmaceuticals meddelade nyligen att dess partner Kissei Pharmaceuticals har släppt positiva top-line resultat från en klinisk fas 3-studie utförd i Japan. Studien utvärderar Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrat) för behandling av vuxna patienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Resultaten av denna kliniska fas 3-studie (n=34) visade att andelen patienter i Behandlingsgruppen Tavalisse som uppnådde ett stabilt trombocytsvar var betydligt högre än i placebogruppen. Ett stabilt trombocytsvar definieras som: under de senaste 6 planerade besöken under behandlingens 14-24 veckor ≥ 50 000 trombocyter/μL. I denna studie överensstämde säkerheten för Tavalisse med andra kliniska prövningar, och inga nya eller onormala säkerhetsproblem hittades.

I oktober 2018 tecknade Rigel och Kissei ett exklusivt licens- och leveransavtal för att utveckla alla befintliga och potentiella indikationer på fostamatinib i Japan, Kina och Sydkorea. I USA godkändes fostamatinib i april 2018 och marknadsfördes under handelsnamnet Tavalisse för behandling av vuxna patienter med kronisk ITP som inte har svarat tillräckligt på tidigare behandlingar.

Tavalisse aktiva farmaceutiska ingredienser

Immun trombocytopeni (ITP) är en sällsynt och allvarlig autoimmun sjukdom som kännetecknas av att immunsystemet attackerar och förstör sina egna trombocyter, vilket resulterar i ett lågt trombocytantal i blodet (trombocytopeni), lätt blödning och skadliga effekter för patienter Livskvaliteten påverkas negativt. Patienter med kronisk ITP löper ökad risk för allvarliga blödningshändelser, vilket kan leda till allvarliga medicinska komplikationer och till och med dödsfall. Nuvarande behandlingar för ITP inkluderar steroider, hematogenesis promotorer (TPO receptor agonister), och splenectomy. Alla patienter kan dock inte behandlas på lämpligt sätt med befintliga behandlingar. Därför behöver patienter med ITP fortfarande fler behandlingsalternativ.

Tavalisse är en oral mjälte tyrosinkinas (SYK) hämmare, som tar itu med de underliggande autoimmuna orsakerna till sjukdomen genom att förhindra förstörelse av trombocyter, vilket ger ett viktigt nytt behandlingsalternativ för vuxna patienter med kronisk ITP.

Dr. Wolfgang Dummer, Executive Vice President och Chief Medical Officer för Rigel, sa: "Dessa fas 3-forskningsresultat lägger till mycket bevis för att fostamatinib kan ge meningsfulla fördelar för patienter med ITP. Fostamatinib har en unik verkningsmekanism som adresserar ITP genom att förhindra trombocytförstöring. Potentiella autoimmuna orsaker. Vi fortsätter också att utvärdera potentialen hos fostamatinib för att behandla varm antikropp autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA), en annan sällsynt blodsjukdom där immunsystemet förstör blodkroppar.