Det första nya läkemedlet för att behandla fetma orsakat av specifika genfel godkändes av FDA

Nyligen meddelade Rhythm Pharmaceuticals att den amerikanska FDA har godkänt företaget' s Imcivree (Setmelanotide) noteringsansökan för pro-protein konvertas subtilisin 1 (PCSK1) eller leptinreceptor (LEPR) Genfel leder till kronisk viktkontroll hos överviktiga vuxna och barn över 6 år. Det rapporteras att Setmelanotide är den första behandlingen som godkänts av FDA för behandling av denna sällsynta genetiska fetma.

Fetma orsakad av POMC-, PCSK1- eller LEPR-gendefekter beror på dessa genmutationer som skadar melanokortin-4 (MC4) -receptorvägen, som är en del av kroppens' s viktigaste biologiska vägar som oberoende reglerar energiförbrukning och aptit. Genmutationer kan försämra funktionen hos MC4-receptorsvägen, vilket kan leda till extrem hunger (hyperappetit) och allvarlig fetma i början.

Setmelanotide är en banbrytande oligopeptid-MC4-receptoragonist, utformad för att återställa den skadade MC4-receptorvägsaktiviteten orsakad av genetiska defekter uppströms MC4-receptorn, och återupprätta energiförbrukningen och aptiten hos patienter med sällsynta fetma genetiska sjukdomar Kontroll, minska hunger, gå ner i vikt. Före detta fanns det ingen FDA-godkänd specifik terapi för att kontrollera vikten av överviktiga patienter orsakade av POMC-, PCSK1- eller LEPR-genfel.

Godkännandet av Setmelanotide baseras på resultaten från två kliniska fas III-studier på överviktiga patienter orsakade av POMC-, PCSK1- eller LEPR-brist. Resultaten av testet visade att 80% av överviktiga patienter med POMC- eller PCSK1-genfel tappade mer än 10% av sin vikt efter att ha fått Imcivree i ett år och 45,5% av överviktiga patienter med LEPR tappade mer än 10% av sin vikt.

I överensstämmelse med tidigare klinisk forskningserfarenhet tolererades Setmelanotid i allmänhet väl i dessa två prövningar. De vanligaste biverkningarna var reaktioner på injektionsstället, hudpigmentering och illamående. Varningar och försiktighetsåtgärder inkluderar sexuell upphetsningsstörning, depression och självmordstankar, pigmentering av huden och mörkgöring av befintliga mol. Användningen av bensylalkoholkonserveringsmedel hos nyfödda och spädbarn med låg födelsevikt kan orsaka allvarliga biverkningar. Setmelanotid är inte godkänt för användning hos nyfödda eller spädbarn.

Förutom godkännandet av den nya läkemedelsmarknadsföringsansökan i USA är ansökan om försäljningstillstånd för Setmelanotide för behandling av överviktiga patienter orsakade av POMC-, PCSK1- eller LEPR-genfel för närvarande granskad av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

Dr. David Meeker, VD och koncernchef för Rhythm, sa:" Godkännandet av vårt första nya läkemedel är en viktig milstolpe för företaget. Vi ser fram emot att uppfylla Setmelanotide&# 39: s löfte för patienter som lider av fetma på grund av POMC-, PCSK1- eller LEPR-defekter. Med Setmelanotide utvecklar vi förstklassiga precisionsläkemedel som syftar till att direkt ta itu med de bakomliggande orsakerna till fetma som drivs av genetiska defekter i MC4-receptorn."