CStone Pharmaceuticals erhåller FDA -godkännande för ny indikation på Avatinib

Avapritinib, som just godkändes för marknadsföring i Kina i mars i år, fick goda nyheter från USA idag. FDA har godkänt produkten för behandling av avancerad systemisk mastocytos (avancerad SM). ) Vuxna patienter, inklusive aggressiv SM (ASM), SM med hematologiska tumörer (SM-AHN) och mastcellleukemi (MCL). Detta är också världens' s första precisionsterapi som specifikt riktar sig mot sjukdomens främsta drivgener. Det har visat hållbara kliniska svar, inklusive fullständig remission, hos patienter med eller utan förbehandling.

CStone Pharmaceuticals har det exklusiva tillståndet för utveckling och kommersialisering av avatinib i Greater China -regionen. Den 29 mars i år godkände National Medical Products Administration (NMPA) i Kina avatinib som ett precisionsriktat läkemedel för gastrointestinala stromaltumörer (GIST) som ska marknadsföras i Kina. Avatinib var också det första godkända läkemedlet i Kina. Precisionsbehandlingsläkemedlen för PDGFRA exon 18 mutant GIST markerade också inträdet för en ny era av precisionsbehandling baserad på förargens vid behandling av gastrointestinala stromaltumörer (GIST). Man tror att CStone Pharmaceuticals kommer att ge de nya indikationerna som godkänts av USA den här gången till inhemska patienter så snabbt som möjligt.

Indikationen SM godkänd av FDA denna gång är en sällsynt sjukdom i blodsystemet. Det är en heterogen klonal sjukdom som kännetecknas av onormal proliferation av mastceller i en eller flera vävnader utom huden, vilket kan leda till överdrivna mastceller. Produktion och ackumulering av mastceller i benmärgen och andra organ, vilket leder till en rad allvarliga komplikationer som svaghet, organdysfunktion och misslyckande.

Det är underförstått att avancerad systemisk mastocytos inkluderar tre subtyper av aggressiv mastocytos (ASM), mastocytos med relaterade hematologiska tumörer (SM-AHN) och mastcellleukemi (MCL). Patienter med avancerat SM har fortfarande en dålig prognos efter behandlingen. Med MCL -patienter som exempel är medianöverlevnaden mindre än 6 månader och behandlingsalternativen är begränsade. I Kina finns inga godkända terapeutiska läkemedel. Det är underförstått att det inte har gjorts någon klinisk forskning om nya läkemedel för mastcellshyperplasi och inga godkända terapeutiska läkemedel rikstäckande. Vägen till diagnos av patienter är ofta svår och krånglig, och bristen på behandlingsalternativ sätter ytterligare patienter i ett dilemma.

Nästan alla SM-fall orsakas av KIT D816V-mutationen, så att välja en Kit-hämmare-baserad behandling har blivit förstahandsvalet. Avatinib är en typ 1 -hämmare som riktar sig till kinasaktiveringskonformationen. Det kan hämma en mängd proteinkinaser som bär KIT- och PDGFRA -genmutationer. För KIT och PDGFRA mutationer (inklusive KIT D816V, PDGFRα D842V och KIT exon 17 mutationer) har visat god tolerans och stark och exakt kurativ effekt.

Enligt den senaste kliniska dataanalysen kan SM -patienter få en varaktig remission avAvapritiniboch tolereras väl. EftersomAvapritinibkan selektivt rikta mot föraren genmutationer av sjukdomen, Läkemedlet har potential att i grunden förändra behandlingsutsikterna för patienter med avancerat SM.

Enligt uppgifterna från fas 1 kliniska prövning EXPLORER och fas 2 kliniska prövning PATHFINDER beviljade amerikanska FDA fullt godkännande för avatinib för användning hos vuxna patienter med avancerat SM. Det har visat långvarig klinisk effekt hos avancerade SM-patienter med olika sjukdomssubtyper. Bland de 53 utvärderbara patienterna med en medianuppföljningstid på 11,6 månader var den totala svarsfrekvensen (ORR) 57% (95% KI: 42%, 70%) och den fullständiga svarsfrekvensen/hematologisk fullständig svarsfrekvens var 28% . Mediantiden för remission var 38,3 månader.

Jeff Albers, VD för Blueprint Medicines, kommer att bygga vidare på detta framsteg och ge fördelarna med precisionsbehandling till ett större antal patienter genom kliniska prövningar på patienter med icke-avancerad systemisk mastocytos.

För närvarande har Avatinib framgångsrikt kommersialiserats och CStone Pharmaceuticals har tecknat strategiska samarbetsavtal med partners som Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., etc ., för att kraftigt förbättra patienternas tillgång till läkemedel. Brådskande behov när det gäller tillgänglighet, betalningstillgänglighet etc. Inom någon månad efter att ha godkänts har avatinib utfärdats den första omgången recept samtidigt på nästan 30 sjukhus, inklusive Peking University Cancer Hospital, Peking University People's Hospital och Renji Hospital Associated till Shanghai Jiaotong University School of Medicine. Det levererar officiellt läkemedel till mer än 50 sjukhus och apotek utanför sjukhuset i många provinser och städer runt om i landet.