Bylvay (odevixibat) håller på att godkännas i USA och EU!

Albireo Pharma är ett sällsynt företag med leversjukdom som utvecklar nya gallsyraregulatorer. Nyligen meddelade företaget att Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för humanläkemedel (CHMP) har utfärdat ett positivt granskningsutlåtande som rekommenderar godkännande av Bylvay (odevixibat) för behandling av progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC). ). Bylvay är en potent, icke-systemisk hämmare av ileal gallsyra (IBATi) en gång om dagen, som har potential att bli den första icke-kirurgiska behandlingen för denna sällsynta sjukdom och kommer att förändra PFIC-typ 1, 2 och 3 Behandlingsmodellen för barn.

Nu kommer CHMP: s yttranden att överlämnas till Europeiska kommissionen (EG) för granskning, som vanligtvis fattar ett beslut om godkännande inom de närmaste två månaderna. I USA genomgår Bylvay prioriterad granskning av FDA, och måldatumet för receptbelagda läkemedelsanvändaravgifter (PDUFA) är 20 juli 2021. I Europeiska unionen är Bylvay den enda IBATi som tilldelas av EMA för accelererad utvärdering. Tidigare beviljade EMA också Bylvay särläkemedelsbeteckning och prioriterad läkemedelsbeteckning (PRIME) för behandling av PFIC. Förutom PFIC har Bylvay också fått särläkemedelsbeteckning för behandling av Alagilles syndrom, biliär atresi och primär kolangit.

PFIC är en sällsynt, förödande och förödande sjukdom som drabbar små barn och kan leda till progressiv, livshotande leversjukdom. I många fall kan PFIC orsaka levercirros och leversvikt under de första tio åren av livet. Den mest framträdande och besvärande ihållande manifestationen av PFIC är intensiv klåda, vilket ofta leder till en allvarlig försämring av livskvaliteten. För närvarande finns det ingen medicin för att behandla PFIC, och det enda alternativet för många patienter är levertransplantation eller annan invasiv kirurgi. Den nuvarande standardvården för levertransplantation står inför verkliga utmaningar, inklusive livslång immunsuppression och utmaningen att hitta organ för små barn.

I USA och Europeiska unionen har Bylvay potential att bli det första läkemedlet som får myndighetsgodkännande för behandling av PFIC. I USA, efter att Bylvay har godkänts, kommer Albireo att vara berättigad till en sällsynt kupong för pediatrisk sjukdomsprioritet (PRV) och Bylvay kommer att marknadsföras under andra halvan av 2021. För närvarande är fas 3 BOLD-studien av Bylvay för behandlingen av biliär atresi och den globala fas 3 ASSERT-studien för behandling av Alagilles syndrom pågår.

Den kemiska strukturen iodevixibat(bildkälla: medkoo.com)

Bylvay' s aktiva farmaceutiska ingrediens är odevixibat, som är en banbrytande, potent och selektiv, icke-systemisk, ileal gallsyra-transportör (IBAT) -hämmare, med minimal systemisk exponering och verkar lokalt i tarmen. För närvarande utvecklas läkemedlet för behandling av sällsynta kolestatiska leversjukdomar hos barn, inklusive PFIC, biliär atresi, Alagilles syndrom, etc .; bland dem är PFIC den första målindikationen.

Ron Cooper, VD och koncernchef för Albireo, sade: ”Dagens CHMP: s positiva åsikt om Bylvay tar oss ett steg närmare målet att starta den första icke-kirurgiska behandlingen i historien. Denna behandling kan minska PFIC: s inverkan på familjer och barn. Börda. Genom att lansera Bylvay hoppas vi kunna ge barn kortvarig lindring av symtom som klåda och långvarig förbättring av viktiga parametrar som tillväxt."

CHMP: s positiva granskning av Bylvay baseras på data från två kliniska studier (PEDFIC 1, PEDFIC 2), som är den största globala kliniska fas 3-studien för PFIC som någonsin genomförts.

PEDFIC-1 är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie, och resultaten uppfyller det primära slutpunkten för kraven i USA och EU: s regelverk: Jämfört med placebo förbättrade Bylvay signifikant hudklåda (p=0,004) och minskade signifikant gallsyrareaktion (SBA, p=0,003), tolereras väl och mycket låg förekomst av diarré / frekventa tarmrörelser (9,5% i behandlingsgruppen och 5,0% i placebogruppen).

PEDFIC-2 är en långsiktig, öppen fas 3-utvidgningsstudie. Uppgifterna bekräftar Bylvay' s starka effekt, vilket visar att SBA minskar kontinuerligt och ihållande hos patienter som behandlas i upp till 48 veckor, bedömning av klåda förbättrats, lever och tillväxt. De funktionella indikatorerna är uppmuntrande.

I dessa två studier tolererades Bylvay väl och diarré / frekventa tarmrörelser var de vanligaste behandlingsrelaterade gastrointestinala biverkningarna. Inga allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar inträffade.

Sammantaget bekräftade dessa studier Bylvay' s potential som den första PFIC-behandlingen. PFIC är en förödande sjukdom och behandlas för närvarande med kirurgi inklusive levertransplantation. Bylvay är ett säkert och effektivt behandlingsläkemedel med potential att ge verkliga förändringar för PFIC-patienter och deras familjer. Efter att ha fått myndighetsgodkännande planerar Albireo att föra Bylvay ut på marknaden under andra halvåret 2021.