Inhibitor Vanflyta + Kemoterapi Förstahandsbehandling av FLT3-ITD Positiv AML förlänger överlevnaden avsevärt!

Daiichi Sankyo (Daiichi Sankyo) tillkännagav nyligen de positiva toppresultaten från en viktig global fas 3-studie av QuANTUM-First. Studien utvärderar det orala riktade anticancerläkemedlet Vanflyta (quizartinib) för behandling av nydiagnostiserade vuxna patienter med FLT3-ITD-positiv akut myeloid leukemi (AML). Vanflyta är en mycket effektiv och selektiv FLT3-hämmare.

Resultaten visade att QuANTUM-First-studien nådde det primära effektmåttet: Jämfört med patienter som endast fick standardbehandling hade patienter som fick Vanflyta+ standardinduktions- och konsolideringskemoterapi och sedan fortsatte att få Vanflyta monoterapi en statistiskt signifikant överlevnad. (OS) Och förbättringen av klinisk betydelse. I denna studie var säkerheten för Vanflyta kontrollerbar och överensstämde med läkemedlets kända säkerhetsprofil.

AML är en av de vanligaste leukemierna hos vuxna och står för ungefär en tredjedel av alla fall. 5-årsöverlevnaden för AML är cirka 29 %, och prognosen för FLT3-ITD-positiva AML-patienter är särskilt ogynnsam, inklusive ökad risk för återfall och förkortad total överlevnad. För de flesta AML-patienter är behovet av att förbättra överlevnaden fortfarande stort.

Data från QuANTUM-First-studien kommer att tillkännages vid en kommande medicinsk konferens och kommer att delas med tillsynsmyndigheter. Ken Takeshita, chef för forskning och utveckling vid Daiichi Sankyo, sa:"Resultaten från Fas 3 QuANTUM-First-studien visar att tillsats av en potent och selektiv FLT3-hämmare Vanflyta till kemoterapi avsevärt kan förlänga den totala överlevnaden för nydiagnostiserade FLT3-ITD-positiva AML-patienter. Period. Vi ser fram emot att dela QuANTUM-First-data med hematologigemenskapen och kommer att diskutera det med globala tillsynsmyndigheter."

quizartinibs molekylära struktur

Vanflyta's aktiva farmaceutiska ingrediens, quizartinib, är en andra generationens FLT3-hämmare, som är en oral småmolekylär receptortyrosinkinashämmare som selektivt riktar in sig på och hämmar FLT3. I USA har quizartinib beviljats ​​Breakthrough Drug Designation (BTD) för behandling av vuxna patienter med återfall/refraktär FLT3-ITD AML och Fast Track Designation (FTD) för behandling av återfall/refraktär AML av FDA. Dessutom beviljades quizartinib Orphan Drug Designation (ODD) för behandling av AML i USA och EU, och beviljades ODD för behandling av FLT3 mutant AML i Japan.

Akut myeloid leukemi (AML) är en aggressiv cancer i blodet och benmärgen som orsakar okontrollerad spridning och ackumulering av dysfunktionella cancerösa vita blodkroppar i patientens's kropp och påverkar produktionen av normala blodkroppar. FLT3 (FMS-liknande tyrosinkinas 3) är ett transmembranreceptortyrosinkinasprotein som vanligtvis uttrycks av hematopoetiska stamceller. FLT3 främjar cellöverlevnad, tillväxt och differentiering genom olika signalvägar och spelar en viktig roll i cellutveckling.

FLT3-genmutation kan driva onkogena signaler och är en av de vanligaste genetiska abnormiteterna vid AML. Cirka 30 % av AML-patienterna har FLT3-genmutationer. Bland dem är FLT3-ITD den vanligaste FLT3-mutationen, som påverkar cirka 25 % av AML-patienterna. FLT3-ITD är en förarmutation med en hög börda av leukemi, en dålig prognos och en betydande inverkan på sjukdomshanteringen hos AML-patienter. Jämfört med AML-patienter som inte bär på FLT3-ITD-mutationen, har FLT3-ITD AML-patienter en sämre övergripande prognos, inklusive en ökad återfallsfrekvens, en ökad risk för dödsfall efter återfall och en högre sannolikhet för återfall efter hematopoetisk stamcellstransplantation .

I juni 2019 fick Vanflyta världens's första regulatoriska godkännande i Japan för behandling av vuxna patienter med återfall/refraktär FLT3-ITD-positiv AML. För närvarande har Vanflyta inte godkänts i andra länder och regioner.