Kaposis Sarcoma (KS) Heavyweight: The Only Oral And First New Drug in 20 Years, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide) Godkänd av USA!

Bristol-Myers Squibb (BMS) meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Pomalyst (pomalidomide), som är en immunmodulator med antitumoraktivitet för behandling av Kaposi-sarkom (Kaposi sarcoma), KS), specifikt: ({{2}}) AIDS-relaterade Kaposi-sarkompatienter vars sjukdom har utvecklat resistens mot mycket effektiva antiretrovirala läkemedel (HAART); (2) HIV-negativa Kaposi-sarkompatienter

Det är värt att nämna att Pomalyst är det enda orala och första nya terapeutiska läkemedlet som godkänts för behandling av Kaposi' s sarkom (KS) i mer än 20 år. Det bör påpekas att patienter med AIDS-relaterat Kaposi' s sarkom bör fortsätta att använda HAART för att behandla HIV enligt läkaren' s rekommendationer.

Pomalyst fick FDA' s påskyndat godkännande, genombrott läkemedelskvalifikation (BTD), orphan drug qualification (ODD) för behandling av ovanstående Kaposi' s sarkomindikering. Detta påskyndade godkännande är baserat på den totala svarsfrekvensdata (ORR) från fas I / II öppen etikett, enarmad klinisk studie (12-C-0047). Fortsatt godkännande för dessa indikationer beror på verifiering och beskrivning av kliniska fördelar i bekräftande studier.

Kaposi' s sarkom är en sällsynt cancer, manifesteras vanligtvis som hudskador, men kan också utvecklas till flera andra delar av kroppen, inklusive lungor, lymfkörtlar och matsmältningssystem. I USA är den årliga förekomsten av denna sjukdom 6 delar per miljon, och den drabbar främst personer med låg immunfunktion. Pomalyst är ett oralt läkemedel och är den första nya behandlingen som godkänts för behandling av patienter med Kaposi' s sarkom på mer än 20 år.

Diane McDowell, vice president för globala medicinska frågor vid Bristol-Myers Squibb, sa:" Patienter med Kaposi' s sarkom har liten kontroll över sin sjukdom under de senaste 20 åren. Vi är glada över att ytterligare forskning om Pomalyst inom detta sällsynta sjukdomar har gjort det möjligt för oss att ge patienter välbehövliga orala behandlingsalternativ."

Robert Yarchan, VD, chef för avdelningen för HIV och AIDS-maligniteter vid Cancer Research Center (CCR) vid National Cancer Institute (NCI), sa:" Pomalyst visade positiva resultat hos patienter med Kaposi&# {{0} }; s sarkom, oavsett deras HIV-status. Dessutom tillhandahåller läkemedlet också en oral terapi med en verkningsmekanism som skiljer sig från de cytotoxiska kemoterapi-läkemedel som vanligtvis används för att behandla Kaposi' s sarkom."

Som anges i den svarta rutan som varnar om receptbelagda uppgifter, kan Pomalyst orsaka skada på fostret och är förbjudet för gravida kvinnor. Pomalyst är endast tillgängligt via Pomalyst REMS®, en begränsad distributionsplan. Hos patienter som får Pomalyst kan djup ventrombos, lungemboli, hjärtinfarkt och stroke uppstå och tromboprofylax bör ges.

Detta godkännande är baserat på data från en öppen etikett fas I / II-studie 12-C-0047. Studien bedömde säkerheten, farmakokinetiken och effekten hos Pomalyst hos HIV-positiva och HIV-negativa symptomatiska Kaposi' s sarkompatienter, av vilka de flesta har avancerad sjukdom.

Försöket genomfördes av ett team under ledning av Robert Yarchoan enligt det samarbetsavtal för forskning och utveckling (CRADA). Totalt 28 patienter (18 HIV-positiva och 10 negativa) fick Pomalyst i en dos av 5 mg och tog den muntligt en gång om dagen för {{5} } cykler (en cykel på 28 dagar) tills sjukdomens progression eller oacceptabel toxicitet. Studien uteslutte patienter med symptomatisk lung- eller visceral Kaposi' s sarkom, en historia av venös eller arteriell tromboemboli och prokoaguleringssjukdomar. Under hela behandlingsförloppet fick patienten aspirin 81 mg tromboprofylax en gång om dagen. Mediantiden från inledningen av behandlingen till förekomsten av den första remissionen var 1. 8 månader (0,9-7. 6).

Studiens primära slutpunkt var den totala svarsfrekvensen (ORR, inklusive komplett svar [CR], kliniskt fullständigt svar [cCR], partiellt svar [PR]), som undersöktes av utredaren enligt Cancercommittén för AIDS Clinical Trials Group (ACTG) mot Kaposi Sarkom-svarskriterierna utvärderades.

Data visade att bland alla patienter var ORR 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), varav {{{{16 16}}}}% (4 / 28) patienter uppnådde CR och 57% (16 / {{2} }) patienter uppnådde PR. Mediantiden för remission (DOR) för alla patienter var 12. 1 månader (95% CI: 7. 6, 16 . 8). Dessutom, hos patienter med remission, höll 50% av patienterna remission under 12 månader efter Pomalyst-behandling.

De vanligaste biverkningarna (≥ 30%) inklusive laboratorieavvikelser är minskade absoluta neutrofila eller vita blodkroppar, ökat kreatinin eller glukos, utslag, förstoppning, trötthet, hemoglobin, trombocyter, fosfat, albumin eller kalcium Minskad, ökad ALT, illamående och diarré. 11% (3 / 28) avbröts permanent på grund av biverkningar. Inga nya säkerhetssignaler hittades. I Kaposi&# 3 9; s sarkom är säkerheten för Pomalyst överensstämmer med säkerheten för känd Pomalyst i godkända indikationer.

Kaposi sarcoma (Kaposi sarcoma, KS) är en sällsynt cancer, manifesteras vanligtvis som hudskador, men kan också utvecklas till flera andra delar av kroppen, inklusive lungor, lymfkörtlar och matsmältningssystem. Kaposi' s sarkom orsakas av Kaposi' s sarkomassocierat herpesvirus (KSHV, även känt som humant herpesvirus typ 8 [HHV-8]) och ses oftast hos HIV-infekterade personer med nedsatt immunfunktion.

Även om den kombinerade användningen av antiretroviral terapi (cART eller HAART) har minskat förekomsten av Kaposi' s sarkom i USA, förekommer sjukdomen fortfarande med cirka 6 fall per miljon människor. Kaposi' s sarkom är vanligare i områden med mindre aidsbehandling i världen. I Afrika söder om Sahara och andra regioner är fler människor smittade med Kaposi' s sarkomassocierat herpesvirus (KSHV), vilket är det vanligaste bland män i vissa länder tumör.

Pomalyst är en immunmodulator med antitumöraktivitet. Läkemedlet är en talidomidanalog som har godkänts för behandling av vuxna patienter: (1) i kombination med dexametason för behandling av multipelt myelom (MM). Specifikt patienter som tidigare har fått minst {{{{ 4}}}} terapier (inklusive lenalidomid- och proteasomhämmare), visade sjukdomsprogression under den sista behandlingen, eller inom 60 dagar efter avslutad behandling; (2) Kaposi' s sarkompatienter (KS), särskilt AIDS-relaterade KS-patienter och HIV-negativa KS-patienter som misslyckades med HAART-behandling.