Ryplazim (plasminogen) Återigen ansökt om notering: Den första behandlingen för medfödda Plasminogen brist (C-PLGD)!

Liminal BioSciences är ett biofarmaceutiskt företag i kliniskt stadium som ägnar sig åt utveckling av innovativa terapier för att behandla sjukdomar i andnings-, lever- och njursjukdomar som främst rör fibros. Nyligen meddelade företaget att det har lämnat in en biologisk produkt licensansökan (BLA) för Ryplazim (plasminogen) till den amerikanska FDA genom sitt amerikanska dotterbolag Prometic Biotherapeutics, som används för att behandla medfödda plasminogen brist (C-PLGD). ). Eftersom det inte finns någon godkänd behandlingsmetod är C-PLGD ett behandlingsområde med betydande otillfredsställda behov i världen. Ryplazim har potential att vara det första läkemedlet som godkänts av FDA för att behandla C-PLGD.

C-PLGD är en sällsynt flersystemsjukdom som har en djupgående inverkan på patienternas hälsa och livskvalitet. Plasminogen är ett naturligt förekommande protein som syntetiseras av levern och cirkulerar i blodet. Aktiverad plasminogen, plasmin, är grundkomponenten i det fibrinolytiska systemet och huvudenzymet som löser upp tromb och avlägsnar extravaserad fibrin. Därför är plasminogen viktigt i sårläkning, cell migration, vävnad remodeling, angiogenes, och embryogenesis. Patienten kanske inte kan producera tillräckligt plasminogen naturligt vid födseln. Detta tillstånd kallas medfödd plasminogen brist (C-PLGD), eller akut eller förvärvad brist efter trauma eller sjukdom.

Patienter med C-PLGD kommer att ackumulera fibrintillväxt eller skador på ytan av hela kroppen slemhinna. Många fall diagnostiseras för första gången i pediatrisk befolkningen. Om de inte behandlas i tid, kan de orsaka organskador sjukdom. Peer-reviewed publikationsrapporter visar att den globala prevalensen av sjukdomen kan vara 1,6 per miljon.

Fibrinolys system (föreställa källan: healthjade.net)

I den pivotala kliniska fas 2/3-studien för behandling av C- PLGD rekryterades totalt 15 C- PLGD-patienter, inklusive 6 barn, och fick Ryplazim i 48 veckor. Alla patienter som behandlades med Ryplazim uppnådde, efter att ha fått 12 veckors behandling, trågvärdet av sin personliga plasminogenaktivitetsnivå åtminstone en ökning av överensstämmelsen med utgångsvärdet. Dessutom hade alla patienter med aktiva och synliga skador under rättegången sina lesioner läkt helt inom 48 veckor efter behandlingsstart. De biverkningar som rapporterades i kliniska studier var lindriga, och det fanns inga dödsfall, allvarliga biverkningar eller biverkningar som ledde till att studien skulle avbrytas.

Under 2017 fick Liminal BioSciences ett komplett svarsbrev (CRL) från FDA angående Ryplazim BLA. Företaget anser att BLA återinsade denna gång löste de brister som rör vissa tillverkningsförfaranden som beskrivs i crl. Företaget anser vidare att den reviderade BLA representerar en klass II-resubmission, vilket innebär att FDA kommer att slutföra översynen och fatta ett godkännande beslut inom 6 månader efter att ha fått resubmission.

Tidigare har FDA beviljat Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) och Rare Pediatric Disease Designation (PRDD) för behandling av C-PLGD. Detta innebär att om Ryplazim godkänns, Liminal BioSciences kommer att vara berättigade att få en prioriterad granskning Voucher (PRV), som kan lösas in för prioriterad granskning för eventuella efterföljande nya läkemedelsansökningar och kan säljas eller överföras.

Moira Daniels, chef för regulatory affairs and quality assurance på Liminal BioSciences, säger: "Vi tackar alla intressenter som har arbetat outtröttligt för att hjälpa oss att nå denna milstolpe, inklusive vårt professionella team i Liminal BioSciences produktion, kvalitetskontroll och klinisk forskning, och forskare, patienter och familjer som stöder Ryplazim utvecklingsplan. Vi är fast beslutna att ge patienterna den första FDA-godkända C-PLGD behandlingsplan, som kommer att ha en positiv inverkan på patienternas liv."