Amerikanska FDA godkänner C-typ Natriuretic Peptide Analog Voxzogo (vosoritide)---2/2

Verkningsmekanism för vosoritide

Akondroplasi är den vanligaste oproportionerliga korta resningen hos människor. Det kännetecknas av långsamma endochondral benbildning, vilket leder till oproportionerlig korthet och strukturella störningar i de långa benen, ryggraden, ansiktet och skallbasen. Detta tillstånd orsakas av mutationer i fibroblast tillväxtfaktorreceptorn 3 genen (FGFR3), som är en negativ regulator av bentillväxt.

Förutom oproportionerligt kort resning, patienter med akondroplasi kan uppleva allvarliga hälsokomplikationer, inklusive foramen komprimering, sömnapné, böjda ben, facial hypoplasi, permanenta nedre rygg gungor, spinal stenos och repetitiva öron. Infektionsavdelningen. Vissa av dessa komplikationer kan resultera i behovet av invasiv kirurgi, såsom ryggmärgsdekompression och uträtning av böjda ben. Dessutom har studier visat att dödligheten ökar för alla åldersgrupper.

Mer än 80% av föräldrarna till barn med akondroplasi är av medelstor storlek, och sjukdomen orsakas av spontana genetiska mutationer. Den globala förekomsten av akondroplasi är ungefär en av 25 000 levande födda.

Vosoritid är en C-typ natriuretic peptid (CNP) analog som härrör från naturliga mänskliga peptider och är en effektiv stimulator för endochondral benbildning. Naturlig mänsklig peptid är en positiv regulator av bentillväxt. Vosoritid binder till specifika receptorer och initierar intracellulära signaler som hämmar den överaktiva FGFR3-vägen.

För närvarande utvärderas vosoritide för barn vars tillväxtplatta fortfarande är "öppen", vanligtvis barn under 18 år. Dessa patienter utgör cirka 25% av patienterna med akondroplasi. I Latinamerika, Mellanöstern och större delen av Asien och Stillahavsområdet finns det för närvarande inga regulatoriska godkännanden för läkemedel som används för att behandla akondroplasi.