Vitrakvi är godkänd i Storbritannien för behandling av NTRK Fusion Solid Tumors

Tyska läkemedelsjätten Bayer (Bayer) precision onkologi läkemedel Vitrakvi (larotrectinib) har nyligen fått goda nyheter i Storbritannien. National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) har utfärdat riktlinjer för att godkänna Vitrakvi för användning i National Health Service (NHS) i Storbritannien, för solida tumörer som innehåller en neurotrofisk receptor tyrosin kinas (NTRK) genfusion i tumörer Barn och vuxna patienter, särskilt: patienter med positiv NTRK genfusion, lokalt avancerad, ögonbevarande eller kirurgisk samband kan orsaka allvarliga komplikationer , och det finns inget tillfredsställande alternativ behandlingsalternativ. Det är värt att nämna att Vitrakvi är den första "obegränsad cancer art (utan samband med histologi)" läkemedel som tillhandahålls av Storbritannien genom Cancer Drug Fund (CDF) för NHS patienter.

Vitrakvi är en pionjär oral TRK-hämmare, som är en histologi-oberoende behandlingsmetod, speciellt utvecklad för behandling av tumörer som bär NTRK genfusion, oavsett var tumören har sitt ursprung i kroppen. TRK fusion-driven tumörer kan förekomma i olika delar av kroppen, vanligtvis i sällsynta tumörtyper, och konventionella behandlingsalternativ (såsom kirurgi, kemoterapi, strålbehandling, etc.) kan inte vara tillfredsställande. Vitrakvi har stark effekt hos barn och vuxna med TRK fusion tumörer, inklusive primära centrala nervsystemet (CNS) tumörer och hjärnan metastaser, som kan ge hög remission priser och varaktiga eftergifter.

I slutet av november 2018 fick Vitrakvi världens första parti i USA, och blev den första orala TRK-hämmaren godkänd i historien och den första "obegränsade cancerarter, bredspektrumet" anti-cancer läkemedel utan samband med tumörtyp, öppnade en ny era av "tumör agnostiker" behandling. För närvarande har Vitrakvi godkänts i många länder och regioner runt om i världen, däribland Europeiska unionen.

NICE: s beslut i Storbritannien baserades på aggregerade data från totalt 102 patienter från fas I-studien av vuxna patienter, fas II NAVIGATE-studien av vuxna och pediatriska patienter och fas I / II SCOUT-studien av pediatriska patienter, varav 93 patienter kom från huvudanalysgruppen och 9 andra patienter med primära centrala nervsystemet (CNS) tumörer. Resultaten visade att Vitrakvi behandling visade en hög remission takt, varaktig och snabb eftergift. De specifika uppgifterna är: Den huvudsakliga analysuppsättningen visar att den totala svarsfrekvensen (ORR) är 72% (95% KI: 62,81), varav den fullständiga svarsfrekvensen (CR) är 16% och den partiella svarsfrekvensen (PR) är 55%. I en annan ytterligare analys, inklusive patienter med primära CNS, orr var 67% (95% CI: 57,76), med CR på 15% och PR på 51%.

Vid tidpunkten för huvudanalysen var mediantiden till det första svaret för patienter som fick Viktarvy 1,81 månader. Vid tidpunkten för analysen hade mediandurationen för remission inte uppnåtts (intervall: 1,6+ till 38,7+ månader) och 75% av patienterna hade remissionstid ≥12 månader. Av de patienter som fick behandling levde 88 % (95 % KI: 81,95) fortfarande ett år efter behandlingsstart. Vid tidpunkten för analysen har medianprogressionsfri överlevnad (PFS) inte uppnåtts. Säkerheten för 125 patienter med NTRK gen fusion utvärderades. De flesta biverkningar var grad 1 eller grad 2. Endast 3% av patienterna var tvungna att avbryta behandlingen permanent på grund av AEs som inträffade under behandlingen. Nitton (15%) patienter rapporterade en dosreduktion, varav 10 (8%) berodde på biverkningar. De flesta biverkningar som resulterade i en dosreduktion inträffade under de första tre månaderna av behandlingen.

Viktarvy behandling av TRK fusion-drivna vuxna och barn med cancer har kliniskt signifikanta förbättringar i patientens livskvalitet (QoL). I två globala multicenter kliniska prövningar rapporterade 60% av vuxna patienter en förbättring av EORTC QLQ-C30 global hälsa poäng. För pediatriska patienter rapporterade 76% av patienterna en förbättring av den totala poängen för PedsQL.

Amanda Cunnington, Bayer Storbritanniens chef för läkemedel för patienter, sade: "Bayer välkomnar NICE: s rekommendation för Viktarvy eftersom det kommer att ge kliniker i Storbritannien den första möjligheten att ge vuxna och pediatriska patienter med TRK fusion-driven cancer för att rikta sin sjukdom Driver-specifika behandlingar. Bayer är stolta över att samarbeta med NICE och UK National Service System (NHS) under hela utvärderingen av denna banbrytande terapi för att få en ny potentiellt fördelaktig oral befolkning till cancerpatienter som drivs av TRK fusion Behandlingsalternativ. "

NTRK genfusion är en onormal genetisk förändring som finns i ett brett spektrum av tumörer, vilket leder till okontrollerad TRK signalering och tumörtillväxt. Fler och fler bevis visar att genen NTRKs kodning TRKs protein kan vara onormalt smält med andra gener, generera signaler som kan orsaka cancer att växa i flera delar av kroppen. TRK fusionscancer är i allmänhet sällsynt, påverkar inte mer än ett par tusen patienter i Europa varje år. TRK fusion kan påverka barn och vuxna och förekommer vid olika frekvenser i olika tumörtyper.

Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Vitrakvi är larotrectinib, som är en potent, oral, selektiv tropomyosin receptoras (TRKs) hämmare utformad för att direkt rikta TRK (inklusive TRKB, TRKB, och TRKC), vilket resulterar i avstängning TRK säkringar signalvägen för tumörtillväxt. TRK fusionscancer är i allmänhet sällsynt och drabbar inte mer än ett par tusen patienter i Europa varje år. Sjukdomen kan påverka barn och vuxna och förekommer vid olika frekvenser i olika tumörer. I kliniska studier undersöktes vitrakvi och behandlades 29 solida tumörer med olika histologier. Resultaten visar att Vitrakvi har betydande och hållbara anti-tumör aktivitet mot TRK fusion tumörer, inklusive primära CNS tumörer och hjärnan metastaser, oavsett patientens ålder och tumör histologi.

Källkod:TrevligtApproves oralt läkemedel VITRAKVI (larotrectinib), den första histologioberoende behandling som ska göras tillgänglig i England, för barn och vuxna med TRK fusiondriven cancer